DX-2930 预防 I 型和 II 型 HAE 患者急性血管性水肿发作的有效性和安全性研究
2021年5月13日 更新者：Shire
帮助研究：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的疗效和安全性研究，以评估 DX-2930 对遗传性血管性水肿 (HAE) 急性发作的长期预防作用
这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 DX-2930 预防 I 型和 II 型 HAE 患者急性血管性水肿发作的有效性和安全性。
研究概览
地位
完全的
研究类型
介入性
注册 (实际的)
125
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1G 6C6
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Toronto、Ontario、加拿大、M4V 1R2
- Gordon Sussman Clinical Research Inc.
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Quebec
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Quebec City、Quebec、加拿大、G1V 4M6
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
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Berlin、德国、10117
- Charité - University of Berlin
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Mainz、德国、55131
- Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
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Morfelden-Walldorf、德国、64546
- HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
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Milan、意大利、20157
- Hospital L. Sacco, Milan University
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San Juan、波多黎各、00918
- Sociedad Alergologica
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Amman、约旦、11941
- Triumpharma
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35209
- Clinical Research Center of Alabama, LLC
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego、California、美国、92122
- UC San Diego School of Medicine
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Santa Monica、California、美国、90404
- AIRE Medical of Los Angeles
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Walnut Creek、California、美国、94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial、Colorado、美国、80112
- IMMUNOe International Health & Research Centers
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Colorado Springs、Colorado、美国、80907
- Asthma and Allergy Associates, P.C.
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33613
- University of South Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
- Institute of Asthma & Allergy, P.C.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02421
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48106
- University of Michigan Hospital and Health System
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、美国、55446
- Midwest Immunology Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Belleville、New Jersey、美国、07109
- Hudson-Essex Allergy, LLC
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Ocean City、New Jersey、美国、07712
- Atlantic Research Center, LLC
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- Winthrop University Hospital
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New York、New York、美国、10029
- The Mount Sinai Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28277
- American Health Research
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45231
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Columbus、Ohio、美国、43235
- Optimed Research, LTD
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Toledo、Ohio、美国、43617
- Toledo Institute of Clinical Research
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、美国、78731
- Austin Regional Clinic
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Dallas、Texas、美国、75231
- AARA Research Center
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Utah
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Draper、Utah、美国、84020
- Intermountain Clinical Research
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Murray、Utah、美国、84107
- Allergy Associates of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Spokane、Washington、美国、99202
- Marycliff Allergy Specialists
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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London、英国、E1 2ES
- Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 筛选时年满 12 岁的男性和女性
- I 型或 II 型 HAE 的书面诊断
- 每 4 周至少有 1 次研究者确认的 HAE 发作的基线率
- 成年受试者和未满 18 岁受试者的照顾者愿意并能够阅读、理解并签署知情同意书。 12 至 17 岁的受试者，其照料者提供知情同意书，愿意并能够阅读、理解和设计同意书。
- 有生育能力和性活跃的男性和女性必须遵守避孕要求。
排除标准：
- 另一种形式的慢性、复发性血管性水肿的伴随诊断，例如获得性血管性水肿、特发性血管性水肿或与荨麻疹相关的复发性血管性水肿。
- 参与先前的 DX-2930 研究
- 在筛选前 4 周内用任何其他研究药物治疗或接触研究设备
- 筛选前 4 周内接触过血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或任何含雌激素的药物。
- 进入磨合期前 2 周内暴露于雄激素。
- 进入磨合期前 2 周内对 HAE 使用长期预防性治疗。
- 进入磨合期前 7 天内对 HAE 进行短期预防。
- 以下任何肝功能检查异常：丙氨酸转氨酶 (ALT) > 正常上限的 3 倍，或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 正常上限的 3 倍，或总胆红素 > 正常上限的 2 倍（除非胆红素升高是吉尔伯特综合症的结果）。
- 怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DX-2930 每两周 300 毫克
每 2 周通过皮下注射给药 300 mg DX-2930。
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每 2 周通过皮下注射给药 300 mg DX-2930。
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实验性的：DX-2930 每 4 周 300 毫克
300 mg DX-2930 每 4 周皮下注射一次
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每 4 周通过皮下注射给药 300 mg DX-2930。
为了保持研究的盲目性，受试者将在未接受药物治疗时每隔 2 周接受一次安慰剂注射。
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实验性的：DX-2930 每 4 周 150 毫克
每 4 周皮下注射 150 mg DX-2930
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每 4 周通过皮下注射给药 150 mg DX-2930。
为了保持研究的盲目性，受试者将在未接受药物治疗时每隔 2 周接受一次安慰剂注射。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂每 2 周通过皮下注射给药一次。
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安慰剂每 2 周通过皮下注射给药一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间研究者确认的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作率
大体时间：从第 0 天到第 182 天
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HAE 发作被定义为一个离散的事件，在此期间参与者从无血管性水肿发展为血管性水肿症状。
使用广义线性模型 (GLM) 分析调查人员确认的 HAE 攻击率以计算数据，假设泊松分布具有对数链接函数和标准误差的 Pearson 卡方缩放以解释潜在的过度分散。
在治疗期间观察每个受试者的时间的对数（以天为单位）用作模型中的偏移变量。
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从第 0 天到第 182 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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研究者确认需要急性治疗的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的比率
大体时间：从第 0 天到第 182 天
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HAE 发作被定义为一个离散的事件，在此期间参与者从无血管性水肿发展为血管性水肿症状。
研究人员确认 HAE 攻击的比率使用 GLM 分析计数数据，假设泊松分布具有对数链接函数和标准误差的 Pearson 卡方缩放以解释潜在的过度分散。
在治疗期间观察每个受试者的时间的对数（以天为单位）用作模型中的偏移变量。
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从第 0 天到第 182 天
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研究者确认的中度或重度遗传性血管性水肿 (HAE) 发作率
大体时间：从第 0 天到第 182 天
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HAE 发作被定义为一个离散的事件，在此期间参与者从无血管性水肿发展为血管性水肿症状。
根据 HAE 攻击评估和报告程序 (HAARP) 定义的严重程度，中度和严重的调查员确认的 HAE 攻击是中度或严重的攻击。
攻击的总体严重程度由研究人员使用以下定义确定：轻度（短暂或轻度不适）、中度（轻度至中度活动受限）、重度（活动明显受限）。
中度或重度研究人员确认 HAE 攻击的比率使用 GLM 分析计数数据，假设泊松分布具有对数链接函数和标准误差的 Pearson 卡方缩放以解释潜在的过度分散。
在治疗期间观察每个受试者的时间的对数（以天为单位）用作模型中的偏移变量。
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从第 0 天到第 182 天
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第 14 天至第 182 天期间研究者确认遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的比率
大体时间：从第 14 天到第 182 天
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HAE 发作被定义为一个离散的事件，在此期间参与者从无血管性水肿发展为血管性水肿症状。
通过与主要终点分析相同的泊松回归模型分析研究药物给药后第 14 天至第 182 天期间研究者确认的 HAE 发作率。
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从第 14 天到第 182 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Craig TJ, Zaragoza-Urdaz RH, Li HH, Yu M, Ren H, Juethner S, Anderson J; HELP and HELP OLE Study Investigators. Effectiveness and safety of lanadelumab in ethnic and racial minority subgroups of patients with hereditary angioedema: results from phase 3 studies. Allergy Asthma Clin Immunol. 2022 Sep 24;18(1):85. doi: 10.1186/s13223-022-00721-y.
- Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, Cicardi M, Longhurst HJ, Zuraw BL, Busse PJ, Anderson J, Magerl M, Martinez-Saguer I, Davis-Lorton M, Zanichelli A, Li HH, Craig T, Jacobs J, Johnston DT, Shapiro R, Yang WH, Lumry WR, Manning ME, Schwartz LB, Shennak M, Soteres D, Zaragoza-Urdaz RH, Gierer S, Smith AM, Tachdjian R, Wedner HJ, Hebert J, Rehman SM, Staubach P, Schranz J, Baptista J, Nothaft W, Maurer M; HELP Investigators. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2018 Nov 27;320(20):2108-2121. doi: 10.1001/jama.2018.16773. Erratum In: JAMA. 2019 Apr 23;321(16):1636.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月3日
初级完成 (实际的)
2017年4月13日
研究完成 (实际的)
2017年4月13日
研究注册日期
首次提交
2015年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月23日
首次发布 (估计)
2015年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月13日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DX-2930-03
- 2015-003943-20 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 知情同意书 (ICF)
- 临床研究报告（CSR）
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