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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von DX-2930 zur Vorbeugung akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit Typ-I- und Typ-II-HAE

13. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

HELP-Studie: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur Bewertung von DX-2930 zur Langzeitprophylaxe gegen akute Attacken des hereditären Angioödems (HAE)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von DX-2930 bei der Prävention akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit Typ-I- und Typ-II-HAE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

125

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Spécialisée en Allergie de la Capitale
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Vereinigte Staaten, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen, die zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 12 Jahre alt sind
  • Dokumentierte Diagnose von HAE, Typ I oder II
  • Baseline-Rate von mindestens 1 vom Prüfarzt bestätigten HAE-Anfall alle 4 Wochen
  • Erwachsene Probanden und Betreuer von Probanden unter 18 Jahren sind bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben. Probanden im Alter von 12 bis 17 Jahren, deren Betreuer eine Einverständniserklärung abgeben, sind bereit und in der Lage, ein Einverständnisformular zu lesen, zu verstehen und zu entwerfen.
  • Männer und Frauen, die fruchtbar und sexuell aktiv sind, müssen sich an die Vorschriften zur Empfängnisverhütung halten.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Diagnose einer anderen Form von chronischem, rezidivierendem Angioödem, wie z. B. erworbenes Angioödem, idiopathisches Angioödem oder rezidivierendes Angioödem in Verbindung mit Urtikaria.
  • Teilnahme an einer früheren DX-2930-Studie
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder Kontakt mit einem Prüfgerät innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  • Exposition gegenüber Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern oder östrogenhaltigen Medikamenten innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  • Exposition gegenüber Androgenen innerhalb von 2 Wochen vor Eintritt in die Einlaufphase.
  • Anwendung einer prophylaktischen Langzeittherapie gegen HAE innerhalb von 2 Wochen vor Eintritt in die Run-in-Periode.
  • Anwendung einer Kurzzeitprophylaxe für HAE innerhalb von 7 Tagen vor Eintritt in die Run-in-Periode.
  • Jede der folgenden Anomalien bei Leberfunktionstests: Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3x Obergrenze des Normalwerts oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3x Obergrenze des Normalwerts oder Gesamtbilirubin > 2x Obergrenze des Normalwerts (es sei denn, die Bilirubinerhöhung ist a Folge des Gilbert-Syndroms).
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DX-2930 300 mg alle 2 Wochen
300 mg DX-2930, verabreicht alle 2 Wochen durch subkutane Injektion.
Arzneimittel: DX-2930 – 300 mg/2 Wochen
300 mg DX-2930, verabreicht alle 2 Wochen durch subkutane Injektion.
Experimental: DX-2930 300 mg alle 4 Wochen
300 mg DX-2930, verabreicht alle 4 Wochen durch subkutane Injektion
Arzneimittel: DX-2930 – 300 mg/4 Wochen
300 mg DX-2930, verabreicht alle 4 Wochen durch subkutane Injektion. Um die Studie blind zu halten, erhalten die Probanden alle zwei Wochen Placebo-Injektionen, wenn sie kein Medikament erhalten.
Experimental: DX-2930 150 mg alle 4 Wochen
150 mg DX-2930, verabreicht alle 4 Wochen durch subkutane Injektion
Arzneimittel: DX-2930 – 150 mg/4 Wochen
150 mg DX-2930, verabreicht alle 4 Wochen durch subkutane Injektion. Um die Studie blind zu halten, erhalten die Probanden alle zwei Wochen Placebo-Injektionen, wenn sie kein Medikament erhalten.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird alle 2 Wochen durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird alle 2 Wochen durch subkutane Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der vom Prüfarzt bestätigten hereditären Angioödem (HAE)-Attacken während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 182
Die HAE-Attacke wurde als diskrete Episode definiert, während der der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems überging. Die Rate der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken wurde unter Verwendung eines verallgemeinerten linearen Modells (GLM) für Zähldaten analysiert, wobei eine Poisson-Verteilung mit einer Log-Link-Funktion und Pearson-Chi-Quadrat-Skalierung von Standardfehlern angenommen wurde, um eine mögliche Überdispersion zu berücksichtigen. Der Logarithmus der Zeit in Tagen, die jede Versuchsperson während des Behandlungszeitraums beobachtet wurde, wurde als Offset-Variable in dem Modell verwendet.
Von Tag 0 bis Tag 182

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der vom Prüfarzt bestätigten hereditären Angioödem (HAE)-Attacken, die eine akute Behandlung erfordern
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 182
Die HAE-Attacke wurde als diskrete Episode definiert, während der der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems überging. Die Rate der vom Prüfer bestätigten HAE-Attacken wurde unter Verwendung des GLM für Zähldaten analysiert, wobei eine Poisson-Verteilung mit einer Log-Link-Funktion und Pearson-Chi-Quadrat-Skalierung von Standardfehlern angenommen wurde, um eine mögliche Überdispersion zu berücksichtigen. Der Logarithmus der Zeit in Tagen, die jede Versuchsperson während des Behandlungszeitraums beobachtet wurde, wurde als Offset-Variable in dem Modell verwendet.
Von Tag 0 bis Tag 182
Rate mittelschwerer oder schwerer Attacken des hereditären Angioödems (HAE), die vom Prüfarzt bestätigt wurden
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 182
Die HAE-Attacke wurde als diskrete Episode definiert, während der der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems überging. Mittelschwere und schwere, vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attacken waren die Attacken, die gemäß dem gemäß HAARP (HAARP) definierten Schweregrad mäßig oder schwer waren. Die Gesamtschwere des Anfalls wurde vom Prüfarzt anhand der folgenden Definitionen bestimmt: leicht (vorübergehendes oder leichtes Unbehagen), mäßig (leichte bis mäßige Aktivitätseinschränkung), schwer (deutliche Aktivitätseinschränkung). Die Rate mittelschwerer oder schwerer, vom Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken wurde unter Verwendung des GLM für Zähldaten analysiert, wobei eine Poisson-Verteilung mit einer Log-Link-Funktion und Pearson-Chi-Quadrat-Skalierung von Standardfehlern angenommen wurde, um eine mögliche Überdispersion zu berücksichtigen. Der Logarithmus der Zeit in Tagen, die jede Versuchsperson während des Behandlungszeitraums beobachtet wurde, wurde als Offset-Variable in dem Modell verwendet.
Von Tag 0 bis Tag 182
Rate der vom Prüfarzt bestätigten hereditären Angioödem (HAE)-Attacken von Tag 14 bis Tag 182
Zeitfenster: Von Tag 14 bis Tag 182
Die HAE-Attacke wurde als diskrete Episode definiert, während der der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems überging. Die Rate der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken an Tag 14 nach Verabreichung des Studienmedikaments bis Tag 182 wurde mit demselben Poisson-Regressionsmodell wie in der primären Endpunktanalyse analysiert.
Von Tag 14 bis Tag 182

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Mitarbeiter

Dyax Corp.

Ermittler

  • Studienleiter: Shire Physician, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem (HAE)

Klinische Studien zur DX-2930 – 300 mg/2 Wochen

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