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Estudio de eficacia y seguridad de DX-2930 para prevenir ataques de angioedema agudo en pacientes con AEH tipo I y tipo II

13 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Estudio HELP: un estudio de seguridad y eficacia multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar DX-2930 para la profilaxis a largo plazo contra los ataques agudos de angioedema hereditario (AEH)

Este es un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de DX-2930 en la prevención de ataques de angioedema agudo en pacientes con AEH tipo I y tipo II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

125

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Estados Unidos, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Estados Unidos, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Estados Unidos, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11941
        • Triumpharma
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres de 12 años de edad o más en el momento de la selección
  • Diagnóstico documentado de AEH, Tipo I o II
  • Tasa inicial de al menos 1 ataque de AEH confirmado por el investigador cada 4 semanas
  • Los sujetos adultos y los cuidadores de sujetos menores de 18 años están dispuestos y son capaces de leer, comprender y firmar un formulario de consentimiento informado. Sujetos de 12 a 17 años, cuyo cuidador brinda su consentimiento informado, están dispuestos y son capaces de leer, comprender y firmar un formulario de consentimiento.
  • Los hombres y mujeres fértiles y sexualmente activos deben cumplir con los requisitos de anticoncepción.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema recurrente crónico, como angioedema adquirido, angioedema idiopático o angioedema recurrente asociado con urticaria.
  • Participación en un estudio anterior de DX-2930
  • Tratamiento con cualquier otro fármaco en investigación o exposición a un dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
  • Exposición a inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ACE) o cualquier medicamento que contenga estrógeno dentro de las 4 semanas previas a la selección.
  • Exposición a andrógenos dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del período de preinclusión.
  • Uso de terapia profiláctica a largo plazo para el AEH dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del período de preinclusión.
  • Uso de profilaxis a corto plazo para AEH dentro de los 7 días anteriores al inicio del período de preinclusión.
  • Cualquiera de las siguientes anomalías en las pruebas de función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de lo normal, o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal, o bilirrubina total > 2 veces el límite superior de lo normal (a menos que la elevación de la bilirrubina sea un resultado del síndrome de Gilbert).
  • Embarazo o lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DX-2930 300 mg cada 2 semanas
300 mg de DX-2930 administrados cada 2 semanas por inyección subcutánea.
Droga: DX-2930 - 300 mg/2 semanas
300 mg de DX-2930 administrados cada 2 semanas por inyección subcutánea.
Experimental: DX-2930 300 mg cada 4 semanas
300 mg de DX-2930 administrados cada 4 semanas por inyección subcutánea
Droga: DX-2930 - 300 mg/4 semanas
300 mg de DX-2930 administrados cada 4 semanas por inyección subcutánea. Para mantener el ciego del estudio, los sujetos recibirán inyecciones de placebo cada dos semanas cuando no estén recibiendo el fármaco.
Experimental: DX-2930 150 mg cada 4 semanas
150 mg de DX-2930 administrados cada 4 semanas por inyección subcutánea
Droga: DX-2930 - 150 mg/4 semanas
150 mg de DX-2930 administrados cada 4 semanas por inyección subcutánea. Para mantener el ciego del estudio, los sujetos recibirán inyecciones de placebo cada dos semanas cuando no estén recibiendo el fármaco.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado cada 2 semanas por inyección subcutánea.
Droga: Placebo
Placebo administrado cada 2 semanas por inyección subcutánea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
El ataque de AEH se definió como un episodio discreto durante el cual el participante progresó de ausencia de angioedema a síntomas de angioedema. La tasa de ataques de AEH confirmados por el investigador se analizó utilizando un modelo lineal generalizado (GLM) para los datos de conteo asumiendo una distribución de Poisson con una función de enlace de registro y una escala de chi-cuadrado de Pearson de los errores estándar para tener en cuenta la sobredispersión potencial. El logaritmo del tiempo en días que se observó a cada sujeto durante el período de tratamiento se utilizó como variable de compensación en el modelo.
Del día 0 al día 182

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
El ataque de AEH se definió como un episodio discreto durante el cual el participante progresó de ausencia de angioedema a síntomas de angioedema. La tasa de ataques de AEH confirmados por el investigador se analizó utilizando el GLM para datos de conteo asumiendo una distribución de Poisson con una función de enlace de registro y una escala de chi-cuadrado de Pearson de errores estándar para tener en cuenta la sobredispersión potencial. El logaritmo del tiempo en días que se observó a cada sujeto durante el período de tratamiento se utilizó como variable de compensación en el modelo.
Del día 0 al día 182
Tasa de ataques moderados o graves de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
El ataque de AEH se definió como un episodio discreto durante el cual el participante progresó de ausencia de angioedema a síntomas de angioedema. Los ataques de AEH moderados y graves confirmados por el investigador fueron los ataques que fueron moderados o graves según la gravedad definida por los procedimientos de evaluación e informe de ataques de AEH (HAARP). El investigador determinó la gravedad general del ataque utilizando las siguientes definiciones: leve (molestias transitorias o leves), moderado (limitación leve a moderada de la actividad), grave (limitación marcada de la actividad). La tasa de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador se analizó utilizando el GLM para datos de conteo asumiendo una distribución de Poisson con una función de enlace de registro y una escala de chi-cuadrado de Pearson de errores estándar para tener en cuenta la sobredispersión potencial. El logaritmo del tiempo en días que se observó a cada sujeto durante el período de tratamiento se utilizó como variable de compensación en el modelo.
Del día 0 al día 182
Tasa de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante el día 14 hasta el día 182
Periodo de tiempo: Del día 14 al día 182
El ataque de AEH se definió como un episodio discreto durante el cual el participante progresó de ausencia de angioedema a síntomas de angioedema. La tasa de ataques de AEH confirmados por el investigador durante el día 14 después de la administración del fármaco del estudio hasta el día 182 se analizó mediante el mismo modelo de regresión de Poisson que en el análisis del criterio de valoración principal.
Del día 14 al día 182

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Dyax Corp.

Investigadores

  • Director de estudio: Shire Physician, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de marzo de 2016

Finalización primaria (Actual)

13 de abril de 2017

Finalización del estudio (Actual)

13 de abril de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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