Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa DX-2930 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II

13 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie HELP: Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa w celu oceny DX-2930 w długoterminowej profilaktyce ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa DX-2930 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

125

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Stany Zjednoczone, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 12 lat w momencie badania przesiewowego
  • Udokumentowane rozpoznanie HAE typu I lub II
  • Częstość wyjściowa co najmniej 1 napadu HAE potwierdzonego przez badacza na 4 tygodnie
  • Osoby dorosłe i opiekunowie osób poniżej 18 roku życia chcą i są w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody. Osoby w wieku od 12 do 17 lat, których opiekun wyraża świadomą zgodę, chcą i potrafią przeczytać, zrozumieć formularz zgody.
  • Mężczyźni i kobiety, którzy są płodni i aktywni seksualnie, muszą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego, nawracającego obrzęku naczynioruchowego, takiego jak nabyty obrzęk naczynioruchowy, idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
  • Udział we wcześniejszym badaniu DX-2930
  • Leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem lub ekspozycja na eksperymentalne urządzenie w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Ekspozycja na androgeny w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu wstępnego.
  • Stosowanie długoterminowej profilaktyki HAE w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu wstępnego.
  • Stosowanie krótkoterminowej profilaktyki HAE w ciągu 7 dni przed wejściem w okres docierania.
  • Jakiekolwiek z następujących nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3x górna granica normy lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) > 3x górna granica normy lub bilirubina całkowita > 2x górna granica normy (chyba że zwiększenie stężenia bilirubiny jest wynik zespołu Gilberta).
  • Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DX-2930 300 mg co 2 tygodnie
300 mg DX-2930 podawane co 2 tygodnie w postaci iniekcji podskórnej.
Lek: DX-2930 - 300 mg/2 tyg
300 mg DX-2930 podawane co 2 tygodnie w postaci iniekcji podskórnej.
Eksperymentalny: DX-2930 300 mg co 4 tygodnie
300 mg DX-2930 podawane co 4 tygodnie przez wstrzyknięcie podskórne
Lek: DX-2930 - 300 mg/4 tyg
300 mg DX-2930 podawane co 4 tygodnie przez wstrzyknięcie podskórne. Aby utrzymać ślepą próbę badania, badani będą otrzymywali zastrzyki placebo co drugie 2 tygodnie, gdy nie będą otrzymywać leku.
Eksperymentalny: DX-2930 150 mg co 4 tygodnie
150 mg DX-2930 podawane co 4 tygodnie w formie iniekcji podskórnej
Lek: DX-2930 - 150 mg/4 tyg
150 mg DX-2930 podawane co 4 tygodnie w formie iniekcji podskórnej. Aby utrzymać ślepą próbę badania, badani będą otrzymywali zastrzyki placebo co drugie 2 tygodnie, gdy nie będą otrzymywać leku.
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane co 2 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: Placebo
Placebo podawane co 2 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) potwierdzonych przez badacza w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Atak HAE zdefiniowano jako dyskretny epizod, podczas którego u uczestnika nastąpiła progresja od braku obrzęku naczynioruchowego do objawów obrzęku naczynioruchowego. Częstość potwierdzonych przez badacza ataków HAE została przeanalizowana przy użyciu uogólnionego modelu liniowego (GLM) dla danych liczbowych, przy założeniu rozkładu poissona z funkcją logarytmiczną i skalowaniem błędów standardowych chi-kwadrat Pearsona w celu uwzględnienia potencjalnego nadmiernego rozproszenia. Logarytm czasu w dniach obserwowanych przez każdego osobnika w okresie leczenia zastosowano jako zmienną przesunięcia w modelu.
Od dnia 0 do dnia 182

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) wymagających natychmiastowego leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Atak HAE zdefiniowano jako dyskretny epizod, podczas którego u uczestnika nastąpiła progresja od braku obrzęku naczynioruchowego do objawów obrzęku naczynioruchowego. Częstość potwierdzonego przez badacza ataku HAE została przeanalizowana przy użyciu GLM dla danych zliczeniowych, przy założeniu rozkładu poissona z funkcją logarytmiczną i skalowaniem błędów standardowych chi-kwadrat Pearsona w celu uwzględnienia potencjalnej nadmiernej dyspersji. Logarytm czasu w dniach obserwowanych przez każdego osobnika w okresie leczenia zastosowano jako zmienną przesunięcia w modelu.
Od dnia 0 do dnia 182
Częstość umiarkowanych lub ciężkich napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Atak HAE zdefiniowano jako dyskretny epizod, podczas którego u uczestnika nastąpiła progresja od braku obrzęku naczynioruchowego do objawów obrzęku naczynioruchowego. Umiarkowane i ciężkie napady HAE potwierdzone przez badacza to napady, które były umiarkowane lub ciężkie zgodnie z procedurami oceny i zgłaszania napadów HAE (HAARP) zdefiniowanymi dotkliwością. Ogólna ciężkość napadu została określona przez badacza przy użyciu następujących definicji: łagodny (przejściowy lub łagodny dyskomfort), umiarkowany (łagodne do umiarkowanego ograniczenie aktywności), ciężki (wyraźne ograniczenie aktywności). Częstość umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE potwierdzonych przez badacza została przeanalizowana przy użyciu GLM dla danych zliczeniowych, przy założeniu rozkładu poissona z funkcją logarytmiczną i skalowaniem błędów standardowych chi-kwadrat Pearsona w celu uwzględnienia potencjalnego nadmiernego rozproszenia. Logarytm czasu w dniach obserwowanych przez każdego osobnika w okresie leczenia zastosowano jako zmienną przesunięcia w modelu.
Od dnia 0 do dnia 182
Odsetek napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) potwierdzonych przez badacza w dniach od 14 do 182
Ramy czasowe: Od dnia 14 do dnia 182
Atak HAE zdefiniowano jako dyskretny epizod, podczas którego u uczestnika nastąpiła progresja od braku obrzęku naczynioruchowego do objawów obrzęku naczynioruchowego. Częstość potwierdzonych przez badacza napadów HAE w ciągu dnia 14 po podaniu badanego leku do dnia 182 została przeanalizowana przy użyciu tego samego modelu regresji poissona, co w analizie pierwszorzędowego punktu końcowego.
Od dnia 14 do dnia 182

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Dyax Corp.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Shire Physician, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na DX-2930 - 300 mg/2 tyg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj