Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av DX-2930 for å forhindre akutte angioødemangrep hos pasienter med type I og type II HAE

13. mai 2021 oppdatert av: Shire

HJELP-studie: En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effekt- og sikkerhetsstudie for å evaluere DX-2930 for langsiktig profylakse mot akutte angrep av arvelig angioødem (HAE)

Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til DX-2930 for å forhindre akutte angioødemanfall hos pasienter med Type I og Type II HAE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Forente stater, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Forente stater, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Forente stater, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11941
        • Triumpharma
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner 12 år eller eldre på tidspunktet for screening
  • Dokumentert diagnose HAE, Type I eller II
  • Baseline rate på minst 1 etterforsker-bekreftet HAE-anfall per 4 uker
  • Voksne forsøkspersoner og omsorgspersoner for forsøkspersoner under 18 år er villige og i stand til å lese, forstå og signere et informert samtykkeskjema. Personer i alderen 12 til 17, hvis omsorgsperson gir informert samtykke, er villige og i stand til å lese, forstå og undertegne et samtykkeskjema.
  • Menn og kvinner som er fertile og seksuelt aktive må overholde prevensjonskravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose av en annen form for kronisk, tilbakevendende angioødem, slik som ervervet angioødem, idiopatisk angioødem eller tilbakevendende angioødem forbundet med urticaria.
  • Deltakelse i en tidligere DX-2930-studie
  • Behandling med andre undersøkelsesmedisiner eller eksponering for undersøkelsesutstyr innen 4 uker før screening
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller andre østrogenholdige medisiner innen 4 uker før screening.
  • Eksponering for androgener innen 2 uker før innkjøringsperioden.
  • Bruk av langtids profylaktisk behandling for HAE innen 2 uker før innkjøringsperioden.
  • Bruk av korttidsprofylakse for HAE innen 7 dager før innkjøringsperioden.
  • Enhver av følgende unormale leverfunksjonsprøver: alaninaminotransferase (ALT) > 3x øvre normalgrense, eller aspartataminotransferase (AST) > 3x øvre normalgrense, eller total bilirubin > 2x øvre normalgrense (med mindre bilirubinøkningen er en resultat av Gilberts syndrom).
  • Graviditet eller amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DX-2930 300 mg annenhver uke
300 mg DX-2930 administrert hver 2. uke ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: DX-2930 - 300 mg/2 uker
300 mg DX-2930 administrert hver 2. uke ved subkutan injeksjon.
Eksperimentell: DX-2930 300 mg hver 4. uke
300 mg DX-2930 administrert hver 4. uke ved subkutan injeksjon
Legemiddel: DX-2930 - 300 mg/4 uker
300 mg DX-2930 administrert hver 4. uke ved subkutan injeksjon. For å opprettholde studien blind, vil forsøkspersoner få placebo-injeksjoner annenhver uke når de ikke får medikament.
Eksperimentell: DX-2930 150 mg hver 4. uke
150 mg DX-2930 administrert hver 4. uke ved subkutan injeksjon
Legemiddel: DX-2930 - 150 mg/4 uker
150 mg DX-2930 administrert hver 4. uke ved subkutan injeksjon. For å opprettholde studien blind, vil forsøkspersoner få placebo-injeksjoner annenhver uke når de ikke får medikament.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert hver 2. uke ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert hver 2. uke ved subkutan injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av etterforsker bekreftet arvelig angioødem (HAE) angrep i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfall ble definert som en diskret episode der deltakeren gikk fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. Frekvens av etterforsker bekreftet HAE-angrep ble analysert ved bruk av en generalisert lineær modell (GLM) for telledata, forutsatt en giftfordeling med en loggkoblingsfunksjon og Pearson chi-square-skalering av standardfeil for å ta hensyn til potensiell overspredning. Logaritmen av tid i dager hvert individ ble observert i løpet av behandlingsperioden ble brukt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for etterforsker bekreftet arvelig angioødem (HAE) angrep som krever akutt behandling
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfall ble definert som en diskret episode der deltakeren gikk fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. Frekvens av etterforsker bekreftet HAE-angrep ble analysert ved bruk av GLM for telledata, forutsatt en giftfordeling med en loggkoblingsfunksjon og Pearson chi-square skalering av standardfeil for å ta hensyn til potensiell overspredning. Logaritmen av tid i dager hvert individ ble observert i løpet av behandlingsperioden ble brukt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182
Frekvens av moderate eller alvorlige etterforsker bekreftet arvelig angioødem (HAE) angrep
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfall ble definert som en diskret episode der deltakeren gikk fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. Moderate og alvorlige etterforskerbekreftede HAE-angrep var angrepene som var moderate eller alvorlige i henhold til HAE-angrepsvurderings- og rapporteringsprosedyrene (HAARP) definert alvorlighetsgrad. Den generelle alvorlighetsgraden av angrepet ble bestemt av etterforskeren ved å bruke følgende definisjoner: mild (forbigående eller mildt ubehag), moderat (mild til moderat begrensning i aktivitet), alvorlig (markert begrensning i aktivitet). Frekvensen av HAE-angrep bekreftet av moderat eller alvorlig etterforsker ble analysert ved bruk av GLM for telledata, forutsatt en giftfordeling med en loggkoblingsfunksjon og Pearson chi-square-skalering av standardfeil for å ta hensyn til potensiell overdispersjon. Logaritmen av tid i dager hvert individ ble observert i løpet av behandlingsperioden ble brukt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182
Hyppighet av etterforsker bekreftet arvelig angioødem (HAE) angrep i løpet av dag 14 til og med dag 182
Tidsramme: Fra dag 14 til dag 182
HAE-anfall ble definert som en diskret episode der deltakeren gikk fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. Frekvens for etterforsker bekreftet HAE-anfall i løpet av dag 14 etter at studiemedikamentadministrasjon til og med dag 182 ble analysert med den samme giftregresjonsmodellen som i den primære endepunktanalysen.
Fra dag 14 til dag 182

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Dyax Corp.

Etterforskere

  • Studieleder: Shire Physician, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

13. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

13. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

26. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem (HAE)

Kliniske studier på DX-2930 - 300 mg/2 uker

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere