Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av DX-2930 för att förhindra akuta angioödem attacker hos patienter med typ I och typ II HAE

13 maj 2021 uppdaterad av: Shire

HJÄLPstudie: En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad effektivitets- och säkerhetsstudie för att utvärdera DX-2930 för långtidsprofylax mot akuta attacker av ärftligt angioödem (HAE)

Detta är en fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av DX-2930 för att förhindra akuta angioödem attacker hos patienter med typ I och typ II HAE.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

125

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Förenta staterna, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Förenta staterna, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Förenta staterna, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Förenta staterna, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor 12 år eller äldre vid tidpunkten för screening
  • Dokumenterad diagnos av HAE, typ I eller II
  • Baslinjefrekvens på minst 1 utredarbekräftad HAE-attack per 4 veckor
  • Vuxna försökspersoner och vårdgivare till försökspersoner under 18 år är villiga och kan läsa, förstå och underteckna ett informerat samtycke. Försökspersoner i åldern 12 till 17, vars vårdgivare ger informerat samtycke, är villiga och kan läsa, förstå och underteckna ett samtyckesformulär.
  • Hanar och kvinnor som är fertila och sexuellt aktiva måste följa kraven på preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  • Samtidig diagnos av en annan form av kroniskt, återkommande angioödem, såsom förvärvat angioödem, idiopatiskt angioödem eller återkommande angioödem i samband med urtikaria.
  • Deltagande i en tidigare DX-2930-studie
  • Behandling med något annat prövningsläkemedel eller exponering för en prövningsapparat inom 4 veckor före screening
  • Exponering för angiotensin-converting enzyme (ACE)-hämmare eller andra östrogen-innehållande mediciner inom 4 veckor före screening.
  • Exponering för androgener inom 2 veckor innan inkörningsperioden påbörjas.
  • Användning av långvarig profylaktisk behandling för HAE inom 2 veckor innan inkörningsperioden påbörjas.
  • Användning av korttidsprofylax för HAE inom 7 dagar före inkörningsperioden.
  • Någon av följande avvikelser i leverfunktionstest: alaninaminotransferas (ALT) > 3x övre normalgräns, eller aspartataminotransferas (AST) > 3x övre normalgräns, eller total bilirubin > 2x övre normalgräns (om inte bilirubinhöjningen är en resultat av Gilberts syndrom).
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DX-2930 300 mg varannan vecka
300 mg DX-2930 administrerat varannan vecka genom subkutan injektion.
Läkemedel: DX-2930 - 300 mg/2 veckor
300 mg DX-2930 administrerat varannan vecka genom subkutan injektion.
Experimentell: DX-2930 300 mg var 4:e vecka
300 mg DX-2930 administrerat var 4:e vecka genom subkutan injektion
Läkemedel: DX-2930 - 300 mg/4 veckor
300 mg DX-2930 administrerat var 4:e vecka genom subkutan injektion. För att bibehålla studien blind kommer försökspersonerna att ges placeboinjektioner varannan vecka när de inte får läkemedel.
Experimentell: DX-2930 150 mg var 4:e vecka
150 mg DX-2930 administrerat var 4:e vecka genom subkutan injektion
Läkemedel: DX-2930 - 150 mg/4 veckor
150 mg DX-2930 administrerat var 4:e vecka genom subkutan injektion. För att bibehålla studien blind kommer försökspersonerna att ges placeboinjektioner varannan vecka när de inte får läkemedel.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras varannan vecka genom subkutan injektion.
Läkemedel: Placebo
Placebo administreras varannan vecka genom subkutan injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av utredare bekräftade ärftliga angioödem (HAE) attacker under behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 0 till dag 182
HAE-attack definierades som en diskret episod under vilken deltagaren utvecklades från inget angioödem till symtom på angioödem. Frekvensen av bekräftade HAE-attacker analyserades med hjälp av en generaliserad linjär modell (GLM) för räknedata med antagande av en giftfördelning med en logglänkfunktion och Pearson chi-kvadratskalning av standardfel för att ta hänsyn till potentiell överdispersion. Logaritmen av tid i dagar varje individ observerades under behandlingsperioden användes som en offsetvariabel i modellen.
Från dag 0 till dag 182

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av utredare bekräftade ärftligt angioödem (HAE) attack som kräver akut behandling
Tidsram: Från dag 0 till dag 182
HAE-attack definierades som en diskret episod under vilken deltagaren utvecklades från inget angioödem till symtom på angioödem. Frekvensen av bekräftad HAE-attack analyserades med hjälp av GLM för räknedata under antagande av en giftfördelning med en logglänkfunktion och Pearson chi-kvadratskalning av standardfel för att ta hänsyn till potentiell överdispersion. Logaritmen av tid i dagar varje individ observerades under behandlingsperioden användes som en offsetvariabel i modellen.
Från dag 0 till dag 182
Frekvens av måttliga eller svåra utredare bekräftade ärftliga angioödem (HAE) attacker
Tidsram: Från dag 0 till dag 182
HAE-attack definierades som en diskret episod under vilken deltagaren utvecklades från inget angioödem till symtom på angioödem. Måttliga och svåra utredarbekräftade HAE-attacker var attackerna som var måttliga eller svåra enligt HAE-attackbedömnings- och rapporteringsprocedurerna (HAARP) definierade svårighetsgrad. Den totala svårighetsgraden av attacken bestämdes av utredaren med hjälp av följande definitioner: mild (övergående eller lätt obehag), måttlig (lindrig till måttlig begränsning i aktivitet), svår (markerad begränsning i aktivitet). Frekvensen av måttlig eller svår utredare bekräftad HAE-attack analyserades med hjälp av GLM för räkningsdata med antagande av en giftfördelning med en logglänkfunktion och Pearson chi-kvadratskalning av standardfel för att ta hänsyn till potentiell överdispersion. Logaritmen av tid i dagar varje individ observerades under behandlingsperioden användes som en offsetvariabel i modellen.
Från dag 0 till dag 182
Frekvens av utredare bekräftade ärftliga angioödem (HAE) attacker under dag 14 till dag 182
Tidsram: Från dag 14 till dag 182
HAE-attack definierades som en diskret episod under vilken deltagaren utvecklades från inget angioödem till symtom på angioödem. Frekvens av utredare bekräftade HAE-attacker under dag 14 efter att studieläkemedelsadministrering till och med dag 182 analyserades med samma poisson-regressionsmodell som i den primära endpoint-analysen.
Från dag 14 till dag 182

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Dyax Corp.

Utredare

  • Studierektor: Shire Physician, Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

13 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

13 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

26 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera