Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van DX-2930 ter voorkoming van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met type I en type II HAE

13 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

HELP-onderzoek: een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid ter evaluatie van DX-2930 voor langdurige profylaxe tegen acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE)

Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van DX-2930 te evalueren bij het voorkomen van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met Type I en Type II HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordanië
      • Amman, Jordanië, 11941
        • Triumpharma
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Verenigde Staten, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Verenigde Staten, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Verenigde Staten, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen van 12 jaar of ouder op het moment van screening
  • Gedocumenteerde diagnose van HAE, Type I of II
  • Basisfrequentie van ten minste 1 door de onderzoeker bevestigde HAE-aanval per 4 weken
  • Volwassen proefpersonen en verzorgers van proefpersonen jonger dan 18 jaar zijn bereid en in staat om een ​​formulier voor geïnformeerde toestemming te lezen, te begrijpen en te ondertekenen. Proefpersonen van 12 tot 17 jaar, van wie de verzorger geïnformeerde toestemming geeft, zijn bereid en in staat om een ​​toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en te ondertekenen.
  • Mannen en vrouwen die vruchtbaar en seksueel actief zijn, moeten zich houden aan de anticonceptie-eisen.

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van chronisch, terugkerend angio-oedeem, zoals verworven angio-oedeem, idiopathisch angio-oedeem of terugkerend angio-oedeem geassocieerd met urticaria.
  • Deelname aan een eerder DX-2930-onderzoek
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of blootstelling aan een onderzoeksapparaat binnen 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Blootstelling aan angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of andere oestrogeenbevattende medicijnen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Blootstelling aan androgenen binnen 2 weken voor aanvang van de inloopperiode.
  • Gebruik van langdurige profylactische therapie voor HAE binnen 2 weken voorafgaand aan het begin van de inloopperiode.
  • Gebruik van kortetermijnprofylaxe voor HAE binnen 7 dagen voorafgaand aan het begin van de inloopperiode.
  • Een van de volgende leverfunctietestafwijkingen: alanineaminotransferase (ALT) > 3x bovengrens van normaal, of aspartaataminotransferase (AST) > 3x bovengrens van normaal, of totaal bilirubine > 2x bovengrens van normaal (tenzij de bilirubineverhoging een gevolg van het syndroom van Gilbert).
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DX-2930 300 mg om de 2 weken
300 mg DX-2930 elke 2 weken toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: DX-2930 - 300 mg/2 weken
300 mg DX-2930 elke 2 weken toegediend via subcutane injectie.
Experimenteel: DX-2930 300 mg om de 4 weken
300 mg DX-2930 elke 4 weken toegediend via subcutane injectie
Geneesmiddel: DX-2930 - 300 mg/4 weken
300 mg DX-2930 elke 4 weken toegediend via subcutane injectie. Om de studie blind te houden, krijgen proefpersonen om de 2 weken placebo-injecties als ze geen medicijn krijgen.
Experimenteel: DX-2930 150 mg om de 4 weken
150 mg DX-2930 elke 4 weken toegediend via subcutane injectie
Geneesmiddel: DX-2930 - 150 mg/4 weken
150 mg DX-2930 elke 4 weken toegediend via subcutane injectie. Om de studie blind te houden, krijgen proefpersonen om de 2 weken placebo-injecties als ze geen medicijn krijgen.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo elke 2 weken toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo elke 2 weken toegediend via subcutane injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal door de onderzoeker bevestigde erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 182
HAE-aanval werd gedefinieerd als een afzonderlijke episode waarin de deelnemer evolueerde van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. Het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen werd geanalyseerd met behulp van een gegeneraliseerd lineair model (GLM) voor telgegevens, uitgaande van een poissonverdeling met een loglinkfunctie en Pearson chikwadraatschaling van standaardfouten om rekening te houden met mogelijke overspreiding. De logaritme van de tijd in dagen dat elke proefpersoon tijdens de behandelingsperiode werd waargenomen, werd gebruikt als een offsetvariabele in het model.
Van dag 0 tot dag 182

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal door onderzoekers bevestigde erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) die acute behandeling vereisen
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 182
HAE-aanval werd gedefinieerd als een afzonderlijke episode waarin de deelnemer evolueerde van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. Het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen werd geanalyseerd met behulp van de GLM voor telgegevens, uitgaande van een poissonverdeling met een loglinkfunctie en Pearson chikwadraatschaling van standaardfouten om rekening te houden met mogelijke overspreiding. De logaritme van de tijd in dagen dat elke proefpersoon tijdens de behandelingsperiode werd waargenomen, werd gebruikt als een offsetvariabele in het model.
Van dag 0 tot dag 182
Aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE).
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 182
HAE-aanval werd gedefinieerd als een afzonderlijke episode waarin de deelnemer evolueerde van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. Matige en ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen waren de aanvallen die matig of ernstig waren volgens de door de HAE-aanvalbeoordeling en -rapportageprocedures (HAARP) gedefinieerde ernst. De algehele ernst van de aanval werd door de onderzoeker bepaald aan de hand van de volgende definities: licht (voorbijgaand of licht ongemak), matig (lichte tot matige beperking in activiteit), ernstig (duidelijke beperking in activiteit). Het aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen werd geanalyseerd met behulp van de GLM voor telgegevens, uitgaande van een poissonverdeling met een loglinkfunctie en Pearson chikwadraatschaling van standaardfouten om rekening te houden met mogelijke overspreiding. De logaritme van de tijd in dagen dat elke proefpersoon tijdens de behandelingsperiode werd waargenomen, werd gebruikt als een offsetvariabele in het model.
Van dag 0 tot dag 182
Aantal door de onderzoeker bevestigde aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) gedurende dag 14 tot en met dag 182
Tijdsspanne: Van dag 14 tot dag 182
HAE-aanval werd gedefinieerd als een afzonderlijke episode waarin de deelnemer evolueerde van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. Het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen gedurende dag 14 na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met dag 182 werd geanalyseerd met hetzelfde poisson-regressiemodel als in de analyse van het primaire eindpunt.
Van dag 14 tot dag 182

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

Dyax Corp.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Shire Physician, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

26 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren