デュシェンヌ型筋ジストロフィーの子供、青年、成人向けのデフラザコート拡張アクセスプログラム
2018年2月26日 更新者：PTC Therapeutics
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの米国の小児、青年、および/または成人にMP-104（デフラザコート）による治療を提供することを目的としたオープンラベルの拡大アクセスプロトコル
拡大アクセスプログラムは、新薬申請中のデフラザコートの有効性を調べる臨床試験に参加する資格がない、できない、または参加したくない米国の小児、青年、成人のDMD患者にデフラザコートによる治療へのアクセスを提供します。準備・検討中です。
登録は、資格のあるすべての患者に開かれています。
調査の概要
詳細な説明
Deflazacort は無料で提供され、必要に応じて患者または介護者に直接発送されます。
治療中の医師は、DMD の管理のための標準的なケア活動と手順に従います。
拡張アクセス プログラムに参加している治療担当医師は、患者または介護者から報告された安全性に関する事象を収集/文書化し、スポンサーに報告する必要があります。
研究の種類
アクセスの拡大
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Health
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Orange、California、アメリカ、92868
- Childrens Hospital of Orange County
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Shriner's Hospital for Children - Tampa
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、アメリカ、60707
- Shriner's Hospital for Children - Chicago
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Urbana、Illinois、アメリカ、61801
- Carle Foundation Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest School of Medicine
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriner's Hospital for Children
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
- Greenville Health System
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
- Wesley Neurology Clinic
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Specialty Group
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- -デュシェンヌ型筋ジストロフィーの確定診断
- -患者は5歳以上です
- 水ぼうそうワクチンを含むすべての小児予防接種の最新情報
主な除外基準:
- -安全性に影響を与える可能性がある、または追加のリスクをもたらす可能性のある履歴または現在の投薬状態
- ステロイドまたはその製剤に対する過敏症またはアレルギー反応
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2015年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月29日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年2月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月26日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。