Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deflazacortin laajennettu pääsyohjelma lapsille, nuorille ja aikuisille, joilla on Duchennen lihasdystrofia

maanantai 26. helmikuuta 2018 päivittänyt: PTC Therapeutics

Avoin etiketti, laajennettu pääsyprotokolla, joka on tarkoitettu tarjoamaan hoitoa MP-104:lla (Deflazacort) yhdysvaltalaisille lapsille, nuorille ja/tai aikuisille, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Laajennettu ohjelma tarjoaa pääsyn deflazacort-hoitoon lapsille, nuorille ja aikuisille DMD-potilaille Yhdysvalloissa, jotka eivät ole kelvollisia, eivät voi tai muutoin eivät halua osallistua kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkitaan deflazacortin tehokkuutta uuden lääkehakemuksen aikana. valmistellaan ja tarkistetaan. Ilmoittautuminen on avoin kaikille kelvollisille potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Duchennen lihasdystrofia

Interventio / Hoito

Lääke: Deflazacort

Yksityiskohtainen kuvaus

Deflazacort toimitetaan maksutta ja toimitetaan tarvittaessa suoraan potilaille tai hoitajille. Hoitavat lääkärit noudattavat jatkossakin hoitotoimintaansa ja DMD:n hallintamenetelmiään. Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuvien hoitavien lääkäreiden on kerättävä/dokumentoitava kaikki potilaan tai hoitajan ilmoittamat turvallisuustapahtumat ja raportoitava sponsorille.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
    - UCLA Health
  - Orange, California, Yhdysvallat, 92868
    - Childrens Hospital of Orange County
  - Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
    - UC Davis Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
    - University of Florida Clinical Research Center
  - Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
    - Nicklaus Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
    - Shriner's Hospital for Children - Tampa
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
    - Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
    - Rush University Medical Center
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60707
    - Shriner's Hospital for Children - Chicago
  - Urbana, Illinois, Yhdysvallat, 61801
    - Carle Foundation Hospital
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Riley Hospital for Children at IU Health
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
    - Kennedy Krieger Institute
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    - University of Michigan Health System
  - Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    - Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
    - Gillette Children's Specialty Healthcare
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
    - Las Vegas Clinic
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
    - Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
  - Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
    - Wake Forest School of Medicine
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Oregon Health & Science University
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Shriner's Hospital for Children
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
    - Greenville Health System
- Tennessee
  - Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
    - Wesley Neurology Clinic
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
    - Children's Medical Center
  - Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    - Texas Children's Hospital
  - San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
    - University of Texas Health Science Center - San Antonio
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
    - University of Virginia Children's Hospital
  - Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
    - Children's Specialty Group
  - Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Vahvistettu Duchennen lihasdystrofian diagnoosi
Potilas on ≥ 5 vuotta vanha
Ajantasaiset kaikki lapsuusiän rokotteet mukaan lukien vesirokkorokote

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Aiempi tai nykyinen lääkitystila, joka voi vaikuttaa turvallisuuteen tai aiheuttaa lisäriskin
Yliherkkyys tai allerginen reaktio steroideille tai niiden formulaatioille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Parexel

Dohmen Life Science Services

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

www.accessdmd.com

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 30. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. helmikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

MP-104-CL-037

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .