Programa de Acesso Expandido Deflazacort para Crianças, Adolescentes e Adultos com Distrofia Muscular de Duchenne
26 de fevereiro de 2018 atualizado por: PTC Therapeutics
Um protocolo de acesso expandido de rótulo aberto destinado a fornecer tratamento com MP-104 (Deflazacort) para crianças, adolescentes e/ou adultos dos EUA com distrofia muscular de Duchenne
O programa de acesso expandido fornecerá acesso ao tratamento com deflazacort em crianças, adolescentes e pacientes adultos com DMD nos EUA que não são elegíveis, incapazes ou não desejam se inscrever em um estudo clínico que examina a eficácia do deflazacort enquanto um novo pedido de medicamento é em preparação e revisão.
As inscrições estão abertas a todos os pacientes elegíveis.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Deflazacort será fornecido gratuitamente e enviado diretamente aos pacientes ou cuidadores, conforme apropriado.
Os médicos assistentes continuarão a seguir seu padrão de atividades e procedimentos de tratamento para o tratamento da DMD.
Os médicos participantes do programa de acesso expandido são obrigados a coletar/documentar qualquer evento de segurança relatado pelo paciente ou cuidador e relatar ao patrocinador.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Health
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Childrens Hospital of Orange County
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Shriner's Hospital for Children - Tampa
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
- Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60707
- Shriner's Hospital for Children - Chicago
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Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
- Carle Foundation Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Health System
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Las Vegas Clinic
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest School of Medicine
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Shriner's Hospital for Children
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Greenville Health System
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
- Wesley Neurology Clinic
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Children's Specialty Group
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne
- O paciente tem ≥ 5 anos de idade
- Atualizado em todas as vacinas infantis, incluindo a vacina contra a catapora
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico ou condição atual de medicação que pode afetar a segurança ou representar um risco adicional
- Hipersensibilidade ou reação alérgica a esteróides ou suas formulações
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
30 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de fevereiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2018
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antiinflamatórios
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Deflazacorte
Outros números de identificação do estudo
- MP-104-CL-037
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .