Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu Deflazacort dla dzieci, młodzieży i dorosłych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

26 lutego 2018 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarty protokół rozszerzonego dostępu przeznaczony do leczenia za pomocą MP-104 (Deflazacort) dzieci, młodzieży i/lub dorosłych w USA z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Rozszerzony program dostępu zapewni dostęp do leczenia deflazakortem u dzieci, młodzieży i dorosłych pacjentów z DMD w Stanach Zjednoczonych, którzy nie kwalifikują się, nie są w stanie lub z innego powodu nie chcą wziąć udziału w badaniu klinicznym oceniającym skuteczność deflazakortu w czasie składania wniosku o nowy lek w przygotowaniu i recenzji. Rejestracja jest otwarta dla wszystkich kwalifikujących się pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Deflazacort będzie dostarczany bezpłatnie i wysyłany bezpośrednio do pacjentów lub opiekunów, w zależności od potrzeb. Lekarze prowadzący leczenie będą nadal postępować zgodnie ze swoimi standardowymi działaniami i procedurami postępowania w przypadku DMD. Lekarze prowadzący uczestniczący w programie rozszerzonego dostępu są zobowiązani do zbierania/dokumentowania wszelkich zgłoszonych przez pacjentów lub opiekunów zdarzeń związanych z bezpieczeństwem i zgłaszania ich sponsorowi.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Stany Zjednoczone, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a
  • Pacjent ma ≥ 5 lat
  • Aktualne informacje na temat wszystkich szczepień dziecięcych, w tym szczepionki przeciw ospie wietrznej

Główne kryteria wykluczenia:

  • Historia lub obecny stan leków, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo lub stwarzają dodatkowe ryzyko
  • Nadwrażliwość lub reakcja alergiczna na steroidy lub ich preparaty

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Współpracownicy

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MP-104-CL-037

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Deflazakort

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj