Deflazacort utvidet tilgangsprogram for barn, ungdom og voksne med Duchenne muskeldystrofi
26. februar 2018 oppdatert av: PTC Therapeutics
En åpen etikett, utvidet tilgangsprotokoll ment å gi behandling med MP-104 (Deflazacort) til amerikanske barn, ungdom og/eller voksne med Duchenne muskeldystrofi
Det utvidede tilgangsprogrammet vil gi tilgang til behandling med deflazacort hos barn, ungdom og voksne pasienter med DMD i USA som ikke er kvalifisert, ute av stand eller på annen måte ikke vil melde seg på en klinisk studie som undersøker effekten av deflazacort mens en ny medikamentsøknad er under forberedelse og gjennomgang.
Påmelding er åpen for alle kvalifiserte pasienter.
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deflazacort vil bli levert gratis og sendt direkte til pasienter eller omsorgspersoner, etter behov.
Behandlende leger vil fortsette å følge standarden for omsorgsaktiviteter og prosedyrer for behandling av DMD.
Behandlende leger som deltar i det utvidede tilgangsprogrammet er pålagt å samle inn/dokumentere alle pasient- eller omsorgspersoner rapporterte sikkerhetshendelser og rapportere til sponsoren.
Studietype
Utvidet tilgang
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Health
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Childrens Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Shriner's Hospital for Children - Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
- Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60707
- Shriner's Hospital for Children - Chicago
-
Urbana, Illinois, Forente stater, 61801
- Carle Foundation Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest School of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Shriner's Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
- Greenville Health System
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
- Children's Specialty Group
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Bekreftet diagnose av Duchenne muskeldystrofi
- Pasienten er ≥ 5 år gammel
- Gjelder for alle barnevaksinasjoner inkludert vannkopper
Hovedekskluderingskriterier:
- Anamnese eller nåværende medisintilstand som kan påvirke sikkerheten eller utgjøre en ekstra risiko
- Overfølsomhet eller allergisk reaksjon på steroider eller deres formuleringer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. oktober 2015
Først lagt ut (Anslag)
30. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. februar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2018
Sist bekreftet
1. februar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-inflammatoriske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Deflazacort
Andre studie-ID-numre
- MP-104-CL-037
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .