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Programme d'accès élargi au déflazacort pour les enfants, les adolescents et les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

26 février 2018 mis à jour par: PTC Therapeutics

Un protocole d'accès élargi ouvert destiné à fournir un traitement avec MP-104 (Deflazacort) aux enfants, adolescents et/ou adultes américains atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Le programme d'accès élargi permettra d'accéder au traitement par le déflazacort chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD aux États-Unis qui ne sont pas éligibles, ne peuvent pas ou ne veulent pas s'inscrire à une étude clinique examinant l'efficacité du déflazacort pendant qu'une nouvelle demande de médicament est en cours. en cours de préparation et d'examen. L'inscription est ouverte à tous les patients éligibles.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le déflazacort sera fourni gratuitement et expédié directement aux patients ou aux soignants, selon le cas. Les médecins traitants continueront de suivre leurs activités et procédures de soins standard pour la prise en charge de la DMD. Les médecins traitants participant au programme d'accès élargi sont tenus de recueillir/documenter tout événement de sécurité signalé par le patient ou le soignant et de le signaler au promoteur.

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, États-Unis, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Diagnostic confirmé de la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Le patient a ≥ 5 ans
  • À jour sur toutes les vaccinations infantiles, y compris le vaccin contre la varicelle

Principaux critères d'exclusion :

  • Antécédents ou état actuel de médication qui pourrait affecter la sécurité ou poser un risque supplémentaire
  • Hypersensibilité ou réaction allergique aux stéroïdes ou à leurs formulations

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Collaborateurs

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2015

Première publication (Estimation)

30 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 février 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2018

Dernière vérification

1 février 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MP-104-CL-037

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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