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Deflazacort Expanded Access Program für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Duchenne-Muskeldystrophie

26. Februar 2018 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Ein Open-Label-Protokoll mit erweitertem Zugang zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und/oder Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie mit MP-104 (Deflazacort).

Das erweiterte Zugangsprogramm wird Kindern, Jugendlichen und erwachsenen Patienten mit DMD in den USA Zugang zur Behandlung mit Deflazacort verschaffen, die nicht geeignet, nicht in der Lage oder anderweitig nicht bereit sind, sich an einer klinischen Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Deflazacort anzumelden, während ein neues Medikament beantragt wird in Vorbereitung und Überprüfung. Die Anmeldung steht allen berechtigten Patienten offen.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Deflazacort wird kostenlos zur Verfügung gestellt und je nach Bedarf direkt an Patienten oder Pflegekräfte versandt. Behandelnde Ärzte werden weiterhin ihre Standardbehandlungsaktivitäten und -verfahren für das Management von DMD befolgen. Behandelnde Ärzte, die am erweiterten Zugangsprogramm teilnehmen, sind verpflichtet, alle von Patienten oder Pflegekräften gemeldeten Sicherheitsvorfälle zu sammeln/dokumentieren und dem Sponsor zu melden.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Vereinigte Staaten, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Duchenne-Muskeldystrophie
  • Der Patient ist ≥ 5 Jahre alt
  • Aktuell bei allen Impfungen für Kinder, einschließlich der Windpockenimpfung

Hauptausschlusskriterien:

  • Anamnese oder aktueller Medikationszustand, der die Sicherheit beeinträchtigen oder ein zusätzliches Risiko darstellen könnte
  • Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf Steroide oder deren Formulierungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MP-104-CL-037

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Deflazacort

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