Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Deflazacort rozšířený přístupový program pro děti, dospívající a dospělé s Duchennovou svalovou dystrofií

26. února 2018 aktualizováno: PTC Therapeutics

Open Label, Expanded Access Protocol určený k poskytování léčby MP-104 (Deflazacort) dětem, dospívajícím a/nebo dospělým v USA s Duchennovou svalovou dystrofií

Program rozšířeného přístupu umožní přístup k léčbě deflazacortem u dětí, dospívajících a dospělých pacientů s DMD v USA, kteří nejsou způsobilí, nemohou nebo z jiného důvodu nechtějí zapsat se do klinické studie zkoumající účinnost deflazacortu při aplikaci nového léku. připravuje se a přezkoumává. Registrace je otevřena všem způsobilým pacientům.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Deflazacort bude dodáván zdarma a zaslán přímo pacientům nebo pečovatelům, podle potřeby. Ošetřující lékaři se budou i nadále řídit svými standardními činnostmi péče a postupy pro léčbu DMD. Ošetřující lékaři účastnící se programu rozšířeného přístupu jsou povinni shromažďovat/dokumentovat všechny bezpečnostní události hlášené pacientem nebo pečovatelem a hlásit je sponzorovi.

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza Duchennovy svalové dystrofie
  • Pacientovi je ≥ 5 let
  • Aktuální na všech dětských očkováních včetně vakcíny proti planým neštovicím

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo současný stav medikace, který by mohl ovlivnit bezpečnost nebo představuje další riziko
  • Hypersenzitivita nebo alergická reakce na steroidy nebo jejich formulace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Spolupracovníci

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MP-104-CL-037

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deflazacort

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit