Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к дефлазакорту для детей, подростков и взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна

26 февраля 2018 г. обновлено: PTC Therapeutics

Открытый протокол расширенного доступа, предназначенный для лечения с помощью MP-104 (Дефлазакорт) детей, подростков и/или взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна в США.

Программа расширенного доступа обеспечит доступ к лечению дефлазакортом у детей, подростков и взрослых пациентов с МДД в ​​США, которые не соответствуют требованиям, не могут или иным образом не желают участвовать в клиническом исследовании, изучающем эффективность дефлазакорта, пока идет заявка на новый препарат. в стадии подготовки и рассмотрения. Регистрация открыта для всех подходящих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефлазакорт будет поставляться бесплатно и доставляться непосредственно пациентам или лицам, осуществляющим уход, в зависимости от обстоятельств. Лечащие врачи будут продолжать следовать своим стандартам медицинской помощи и процедурам лечения МДД. Лечащие врачи, участвующие в программе расширенного доступа, обязаны собирать/документировать информацию обо всех событиях, связанных с безопасностью, о которых сообщает пациент или лицо, осуществляющее уход, и сообщать об этом спонсору.

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Соединенные Штаты, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Основные критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна
  • Возраст пациента ≥ 5 лет
  • Актуально для всех детских прививок, включая вакцину от ветряной оспы

Основные критерии исключения:

  • История или текущее состояние лекарств, которые могут повлиять на безопасность или представляют дополнительный риск
  • Гиперчувствительность или аллергическая реакция на стероиды или их составы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Соавторы

Parexel
Dohmen Life Science Services

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 февраля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 февраля 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MP-104-CL-037

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться