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Duchenne 근이영양증이 있는 어린이, 청소년 및 성인을 위한 Deflazacort 확장 액세스 프로그램

2018년 2월 26일 업데이트: PTC Therapeutics

Duchenne 근이영양증이 있는 미국 아동, 청소년 및/또는 성인에게 MP-104(Deflazacort) 치료를 제공하기 위한 공개 라벨, 확장 액세스 프로토콜

확장된 접근 프로그램은 새로운 약물 신청이 진행되는 동안 데플라자코트의 효능을 조사하는 임상 연구에 등록할 자격이 없거나, 할 수 없거나, 등록을 꺼리는 미국의 DMD를 앓고 있는 어린이, 청소년 및 성인 환자에게 데플라자코트 치료에 대한 접근을 제공할 것입니다. 준비 및 검토 중입니다. 등록은 적격한 모든 환자에게 열려 있습니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

상세 설명

Deflazacort는 무료로 제공되며 적절한 경우 환자 또는 간병인에게 직접 배송됩니다. 치료 의사는 DMD 관리를 위한 치료 활동 및 절차의 표준을 계속 따를 것입니다. 확장 액세스 프로그램에 참여하는 치료 의사는 환자 또는 간병인이 보고한 안전 사건을 수집/문서화하고 후원자에게 보고해야 합니다.

연구 유형

확장된 액세스

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, 미국, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, 미국, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, 미국, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • Duchenne 근이영양증 진단 확정
  • 환자는 5세 이상입니다.
  • 현재 수두 백신을 포함한 모든 아동기 예방 접종

주요 배제 기준:

  • 안전에 영향을 미치거나 추가 위험을 초래할 수 있는 병력 또는 현재 투약 상태
  • 스테로이드 또는 그 제형에 대한 과민성 또는 알레르기 반응

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

협력자

Parexel
Dohmen Life Science Services

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 29일

처음 게시됨 (추정)

2015년 10월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 2월 26일

마지막으로 확인됨

2018년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MP-104-CL-037

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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