Deflazacort kiterjesztett hozzáférési program Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekek, serdülők és felnőttek számára
2018. február 26. frissítette: PTC Therapeutics
Nyílt címkével ellátott, kiterjesztett hozzáférési protokoll, amely az MP-104 (Deflazacort) kezelését szolgálja Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyesült államokbeli gyermekek, serdülők és/vagy felnőttek számára
A kibővített hozzáférési program hozzáférést biztosít a deflazacort-kezeléshez olyan DMD-ben szenvedő gyermekek, serdülők és felnőtt betegek számára az Egyesült Államokban, akik nem jogosultak, nem tudnak vagy más módon nem hajlandók részt venni egy olyan klinikai vizsgálatban, amely a deflazacort hatékonyságát vizsgálja, miközben egy új gyógyszer alkalmazására kerül sor. előkészítés és felülvizsgálat alatt.
A beiratkozás minden jogosult beteg számára nyitva áll.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Marketingre jóváhagyva
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Deflazacortot ingyenesen szállítják, és adott esetben közvetlenül a betegeknek vagy gondozóknak szállítják.
A kezelőorvosok továbbra is követik a DMD kezelésére vonatkozó gondozási tevékenységeiket és eljárásaikat.
A kiterjesztett hozzáférési programban részt vevő kezelőorvosoknak össze kell gyűjteniük/dokumentálniuk a beteg vagy gondozó által jelentett biztonsági eseményeket, és jelenteniük kell a szponzornak.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Health
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Childrens Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Shriner's Hospital for Children - Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
- Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60707
- Shriner's Hospital for Children - Chicago
-
Urbana, Illinois, Egyesült Államok, 61801
- Carle Foundation Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest School of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Shriner's Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29615
- Greenville Health System
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- Children's Specialty Group
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Duchenne-izomdystrophia megerősített diagnózisa
- A beteg ≥ 5 éves
- Jelenleg minden gyermekkori oltásra vonatkozik, beleértve a bárányhimlő elleni oltást is
Fő kizárási kritériumok:
- Előzmény vagy jelenlegi gyógyszeres állapot, amely befolyásolhatja a biztonságot vagy további kockázatot jelenthet
- Túlérzékenység vagy allergiás reakció a szteroidokra vagy készítményeikre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 29.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. február 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 26.
Utolsó ellenőrzés
2018. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Izomdisztrófia, Duchenne
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Deflazacort
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MP-104-CL-037
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .