Deflazacort 扩大了针对患有杜氏肌营养不良症的儿童、青少年和成人的获取计划
2018年2月26日 更新者：PTC Therapeutics
旨在为患有杜氏肌营养不良症的美国儿童、青少年和/或成人提供 MP-104（地夫可特）治疗的开放标签、扩展访问协议
扩大准入计划将为在美国患有 DMD 的儿童、青少年和成年患者提供地夫可特治疗，这些患者不符合资格、不能或不愿意参加检查地夫可特疗效的临床研究，同时新药申请正在审理中正在编制和审查中。
所有符合条件的患者均可报名。
研究概览
详细说明
Deflazacort 将免费提供，并酌情直接运送给患者或护理人员。
治疗医师将继续遵循他们的护理活动标准和 DMD 管理程序。
参与扩展访问计划的治疗医生需要收集/记录任何患者或护理人员报告的安全事件并向赞助商报告。
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Health
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Orange、California、美国、92868
- Childrens Hospital of Orange County
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa、Florida、美国、33612
- Shriner's Hospital for Children - Tampa
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30324
- Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、美国、60707
- Shriner's Hospital for Children - Chicago
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Urbana、Illinois、美国、61801
- Carle Foundation Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Health System
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Las Vegas Clinic
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest School of Medicine
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Portland、Oregon、美国、97239
- Shriner's Hospital for Children
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、美国、29615
- Greenville Health System
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、美国、38018
- Wesley Neurology Clinic
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Children's Specialty Group
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- 确诊杜氏肌营养不良症
- 患者≥5岁
- 目前正在接受所有儿童疫苗接种，包括水痘疫苗
主要排除标准：
- 可能影响安全或造成额外风险的病史或当前用药状况
- 对类固醇或其制剂的超敏反应或过敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2015年10月29日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月29日
首次发布 (估计)
2015年10月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年2月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年2月26日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
杜氏肌营养不良症的临床试验
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