Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deflazacort uitgebreid toegangsprogramma voor kinderen, adolescenten en volwassenen met Duchenne spierdystrofie

26 februari 2018 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een open-label, uitgebreid toegangsprotocol bedoeld om behandeling met MP-104 (Deflazacort) te bieden aan Amerikaanse kinderen, adolescenten en/of volwassenen met Duchenne spierdystrofie

Het uitgebreide toegangsprogramma zal toegang bieden tot behandeling met deflazacort bij kinderen, adolescenten en volwassen patiënten met DMD in de VS die niet in aanmerking komen, niet in staat zijn of anderszins niet bereid zijn om deel te nemen aan een klinische studie waarin de werkzaamheid van deflazacort wordt onderzocht, terwijl een nieuwe medicijntoepassing wordt uitgevoerd. in voorbereiding en herziening. Inschrijving staat open voor alle in aanmerking komende patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deflazacort wordt gratis geleverd en rechtstreeks naar patiënten of zorgverleners verzonden, indien van toepassing. Behandelende artsen zullen hun standaard van zorgactiviteiten en procedures voor het beheer van DMD blijven volgen. Behandelende artsen die deelnemen aan het uitgebreide toegangsprogramma zijn verplicht om alle door patiënten of zorgverleners gemelde veiligheidsgebeurtenissen te verzamelen/documenteren en aan de sponsor te rapporteren.

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Verenigde Staten, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Bevestigde diagnose van Duchenne spierdystrofie
  • De patiënt is ≥ 5 jaar oud
  • Actueel op alle vaccinaties voor kinderen, inclusief het waterpokkenvaccin

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis of huidige medicatietoestand die de veiligheid kan beïnvloeden of een extra risico vormt
  • Overgevoeligheid of allergische reactie op steroïden of hun formuleringen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Medewerkers

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

30 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MP-104-CL-037

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren