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Programa de acceso ampliado de deflazacort para niños, adolescentes y adultos con distrofia muscular de Duchenne

26 de febrero de 2018 actualizado por: PTC Therapeutics

Un protocolo de acceso ampliado de etiqueta abierta destinado a proporcionar tratamiento con MP-104 (deflazacort) a niños, adolescentes y/o adultos estadounidenses con distrofia muscular de Duchenne

El programa de acceso ampliado brindará acceso al tratamiento con deflazacort en pacientes niños, adolescentes y adultos con DMD en los EE. UU. que no son elegibles, no pueden o no desean inscribirse en un estudio clínico que examina la eficacia de deflazacort mientras se prepara una solicitud para un nuevo fármaco. en preparación y revisión. La inscripción está abierta a todos los pacientes elegibles.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Deflazacort se suministrará de forma gratuita y se enviará directamente a los pacientes o cuidadores, según corresponda. Los médicos tratantes continuarán siguiendo su estándar de actividades y procedimientos de atención para el manejo de la DMD. Los médicos tratantes que participan en el programa de acceso ampliado deben recopilar/documentar cualquier evento de seguridad informado por el paciente o el cuidador e informar al patrocinador.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne
  • El paciente tiene ≥ 5 años
  • Al día con todas las vacunas infantiles, incluida la vacuna contra la varicela.

Principales Criterios de Exclusión:

  • Historial o condición actual de medicación que podría afectar la seguridad o presentar un riesgo adicional
  • Hipersensibilidad o reacción alérgica a los esteroides o sus formulaciones

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MP-104-CL-037

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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