Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Deflazacort utökat åtkomstprogram för barn, ungdomar och vuxna med Duchennes muskeldystrofi

26 februari 2018 uppdaterad av: PTC Therapeutics

Ett öppet protokoll, utökat åtkomstprotokoll avsett att ge behandling med MP-104 (Deflazacort) till amerikanska barn, ungdomar och/eller vuxna med Duchennes muskeldystrofi

Programmet för utökad tillgång kommer att ge tillgång till behandling med deflazacort hos barn, ungdomar och vuxna patienter med DMD i USA som inte är berättigade, oförmögna eller på annat sätt ovilliga att delta i en klinisk studie som undersöker effekten av deflazacort medan en ny läkemedelsansökan är under förberedelse och översyn. Anmälan är öppen för alla berättigade patienter.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deflazacort kommer att levereras gratis och skickas direkt till patienter eller vårdgivare, beroende på vad som är lämpligt. Behandlande läkare kommer att fortsätta att följa sin standard för vårdaktiviteter och procedurer för hantering av DMD. Behandlande läkare som deltar i programmet för utökad åtkomst måste samla in/dokumentera alla rapporterade säkerhetshändelser av patient eller vårdgivare och rapportera till sponsorn.

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children'S Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Förenta staterna, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi
  • Patienten är ≥ 5 år gammal
  • Aktuell på alla barnvaccinationer inklusive vattkoppsvaccin

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Historik eller aktuellt läkemedelstillstånd som kan påverka säkerheten eller utgöra en ytterligare risk
  • Överkänslighet eller allergisk reaktion mot steroider eller deras formuleringar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbetspartners

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

30 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MP-104-CL-037

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Deflazacort

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera