Taudin etenemisen mahdollisten ennustajien arviointi potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), mukaan lukien genetiikka, biomarkkerit ja hoito (EVIDENCE)
Todisteet – AHUS-potilaiden taudin etenemisen mahdollisten ennustajien arviointi, mukaan lukien genetiikka, biomarkkerit ja hoito
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
Clayton, Australia, 3168
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
-
Kingswood, Australia, 2747
- Clinical Trial Site
-
Liverpool, Australia, 2170
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australia, 6109
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3052
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
-
Perth, Australia, 6008
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Australia, 2145
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa, 30625
- Clinical Trial Site
-
Hannöver, Saksa, 30625
- Clinical Trial Site
-
Kiel, Saksa, 24105
- Clinical Trial Site
-
Luebeck, Saksa, 23538
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tällä hetkellä ekulitsumabihoitoa M11-001 aHUS-rekisterissä
- Kaksi normaalia verihiutalearvoa vähintään 4 viikon välein
- Kaksi normaalia laktaattidehydrogenaasitasoa vähintään 4 viikon välein
- Halukas, sitoutunut ja kykenevä palaamaan kaikille klinikkakäynneille ja suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet
- Osallistujan tai osallistujan vanhemman/laillisen huoltajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus. Osallistujan (jos alaikäinen) on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (tarvittaessa keskusinstituutioiden arviointilautakuntien/riippumattomien eettisten toimikuntien päättämänä)
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa aikaisempi ekulitsumabihoidon lopettaminen
- Kroonisessa dialyysissä (määritelty ≥ 3 kuukautta dialyysihoidossa)
- Osallistuu tällä hetkellä toiseen komplementin estäjätutkimukseen
- Odotettavissa oleva elinikä
- Osallistujan tai osallistujan vanhempi/laillinen huoltaja ei voinut antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta. Osallistuja (jos alaikäinen) ei pystynyt antamaan kirjallista suostumusta (jos sovellettavissa keskusinstituutioiden arviointilautakuntien/riippumattomien eettisten toimikuntien päättämänä)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ekulitsumabi
Kohderyhmä koostuu lapsista ja aikuisista aHUS-potilaista, jotka saivat ekulitsumabia hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
|
Tämä tutkimus oli havainnointitutkimus.
Siksi tutkimuslääkettä ei toimitettu osana tätä tutkimusta, ja annostusohjelma perustui yksinomaan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ilmentymien määrä ekulitsumabihoidon aikana verrattuna hoidon ulkopuolelle
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
|
TMA:n ilmentymä määriteltiin yhdeksi seuraavista: aHUS:sta johtuvat hematologiset tai munuaistapahtumat; aHUS:n ulkopuoliset kliiniset merkit ja oireet; kudos (esimerkiksi munuaisensiirto) biopsia, joka osoittaa aHUS:n aiheuttaman TMA:n. Tutkimus lopetettiin vain 20 prosentilla suunnitellusta ilmoittautumisesta, ja ohjelman rahoituksen menetyksen vuoksi tulosmittausten arviointia varten kerättyjä näytteitä ei voitu analysoida yhteenvetotason tietojen tuottamiseksi. Kaikki ECU-aHUS-403:een ilmoittautuneet osallistujat kirjattiin samanaikaisesti protokollaan M11-001, ja heidän tiedot sisällytetään M11-001:n analyyseihin. |
Perustaso, 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta 24 kuukauteen arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
|
Arvioidun eGFR:n muutos ajan myötä käyttämällä kroonisen munuaissairauden epidemiologian (CKD-EPI) kaavaa. Tutkimus lopetettiin vain 20 prosentilla suunnitellusta ilmoittautumisesta, ja ohjelman rahoituksen menetyksen vuoksi tulosmittausten arviointia varten kerättyjä näytteitä ei voitu analysoida yhteenvetotason tietojen tuottamiseksi. Kaikki ECU-aHUS-403:een ilmoittautuneet osallistujat kirjattiin samanaikaisesti protokollaan M11-001, ja heidän tiedot sisällytetään M11-001:n analyyseihin. |
Perustaso, 24 kuukautta
|
|
Plasmanvaihdon ja plasmainfuusion ilmaantuvuus (PE/PI)
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
|
PE/PI-tapahtumien määrä osallistujavuosia kohti laskettiin ja laskettiin yhteen hoidon tilan mukaan. Tutkimus lopetettiin vain 20 prosentilla suunnitellusta ilmoittautumisesta, ja ohjelman rahoituksen menetyksen vuoksi tulosmittausten arviointia varten kerättyjä näytteitä ei voitu analysoida yhteenvetotason tietojen tuottamiseksi. Kaikki ECU-aHUS-403:een ilmoittautuneet osallistujat kirjattiin samanaikaisesti protokollaan M11-001, ja heidän tiedot sisällytetään M11-001:n analyyseihin. |
Perustaso, 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Uremia
- Sairauden eteneminen
- Oireyhtymä
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECU-aHUS-403
- 2015-003135-35 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .