Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af potentielle prædiktorer for sygdomsprogression hos deltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) inklusive genetik, biomarkører og behandling (EVIDENCE)

12. december 2019 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Evidens - Evaluering af potentielle forudsigere for sygdomsprogression hos patienter med aHUS, herunder genetik, biomarkører og behandling

Dette var et prospektivt åbent studie uden deltagerrandomisering. Behandling for aHUS var observationel og efter den behandlende læges skøn. Formålet med denne undersøgelse var at vurdere sygdomsmanifestationer af komplementmedieret trombotisk mikroangiopati (TMA) og evaluere potentielle kliniske prædiktorer for sygdomsmanifestationer og progression hos deltagere med aHUS med eller uden eculizumab-behandling i det kliniske miljø.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

67

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australien, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australien, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australien, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australien, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australien, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Tyskland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Tyskland, 23538
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med aHUS, der er tilmeldt M11-001 aHUS-registret, og som i øjeblikket modtager eculizumab uden forudgående bevidst afbrydelse af eculizumab på noget tidspunkt (f.eks. ikke lejlighedsvise, uplanlagte eller midlertidigt glemte doser af eculizumab, men tilsigtet langsigtet seponering).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Modtager i øjeblikket eculizumab-behandling i M11-001 aHUS-registret
  2. To normale blodpladetal med mindst 4 ugers mellemrum
  3. To normale niveauer af laktatdehydrogenase med mindst 4 ugers mellemrum
  4. Villig, engageret og i stand til at vende tilbage til alle klinikbesøg og gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer
  5. Deltager eller deltagers forælder/værge skal have været villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Deltager (hvis mindreårig) skal have været villig til at give skriftligt informeret samtykke (hvis relevant som bestemt af de centrale institutionelle revisionsudvalg/uafhængige etiske udvalg)

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver tidligere seponering af eculizumab-behandling
  2. Ved kronisk dialyse (defineret som ≥3 måneder i dialyse)
  3. Deltager i øjeblikket i et andet komplementhæmmerforsøg
  4. Forventet levetid på
  5. Deltageren eller deltagerens forælder/værge var ikke i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Deltageren (hvis mindreårig) var ude af stand til at give skriftligt informeret samtykke (hvis relevant som bestemt af de centrale institutionelle revisionsudvalg/uafhængige etiske udvalg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Eculizumab
Målgruppen består af pædiatriske og voksne deltagere med aHUS, som fik eculizumab efter den behandlende læges skøn.
Andet: Eculizumab
Denne undersøgelse var en observationsundersøgelse. Derfor blev undersøgelseslægemidlet ikke leveret som en del af denne undersøgelse, og doseringsregimet var udelukkende baseret på den behandlende læges skøn.
Andre navne:
  • Soliris®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af trombotisk mikroangiopati (TMA) manifestationer under Eculizumab-behandling sammenlignet med off-behandling
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

En TMA-manifestation blev defineret som én af følgende: Hæmatologiske eller renale hændelser på grund af aHUS; ekstrarenale kliniske tegn og symptomer på aHUS; væv (f.eks. nyretransplantation) biopsi, der viser TMA på grund af aHUS.

Undersøgelsen blev afsluttet med kun 20 % af den planlagte tilmelding, og på grund af det efterfølgende tab af finansiering til programmet kunne de indsamlede prøver til resultatmåling ikke analyseres for at generere data på oversigtsniveau. Alle deltagere, der er tilmeldt ECU-aHUS-403, blev samtidig tilmeldt protokol M11-001, og deres data vil blive inkluderet i analyserne for M11-001.
Baseline, 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 24 måneder i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

Ændring i estimeret eGFR over tid ved hjælp af formlen for kronisk nyresygdom-epidemiologi (CKD-EPI).

Undersøgelsen blev afsluttet med kun 20 % af den planlagte tilmelding, og på grund af det efterfølgende tab af finansiering til programmet kunne de indsamlede prøver til resultatmåling ikke analyseres for at generere data på oversigtsniveau. Alle deltagere, der er tilmeldt ECU-aHUS-403, blev samtidig tilmeldt protokol M11-001, og deres data vil blive inkluderet i analyserne for M11-001.
Baseline, 24 måneder
Forekomst af plasmaudskiftning og plasmainfusion (PE/PI)
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

Antallet af forekomster af PE/PI pr. deltagerår blev beregnet og opsummeret efter behandlingsstatus.

Undersøgelsen blev afsluttet med kun 20 % af den planlagte tilmelding, og på grund af det efterfølgende tab af finansiering til programmet kunne de indsamlede prøver til resultatmåling ikke analyseres for at generere data på oversigtsniveau. Alle deltagere, der er tilmeldt ECU-aHUS-403, blev samtidig tilmeldt protokol M11-001, og deres data vil blive inkluderet i analyserne for M11-001.
Baseline, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2015

Først opslået (Skøn)

25. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2019

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner