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Bewertung potenzieller Prädiktoren für den Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), einschließlich Genetik, Biomarker und Behandlung (EVIDENCE)

12. Dezember 2019 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Nachweis – Bewertung potenzieller Prädiktoren für den Krankheitsverlauf bei Patienten mit aHUS, einschließlich Genetik, Biomarker und Behandlung

Dies war eine prospektive Open-Label-Studie ohne Teilnehmer-Randomisierung. Die Behandlung des aHUS erfolgte unter Beobachtung und lag im Ermessen des behandelnden Arztes. Der Zweck dieser Studie war die Beurteilung der Krankheitsmanifestationen der komplementvermittelten thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) und die Bewertung potenzieller klinischer Prädiktoren für Krankheitsmanifestationen und -progression bei Teilnehmern mit aHUS mit oder ohne Eculizumab-Behandlung im klinischen Umfeld.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australien, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australien, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australien, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australien, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australien, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Deutschland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Deutschland, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit aHUS, die in das aHUS-Register M11-001 eingetragen sind und derzeit Eculizumab erhalten, ohne vorherige beabsichtigte Unterbrechungen von Eculizumab zu irgendeinem Zeitpunkt (z. B. nicht gelegentliche, ungeplante oder vorübergehend vergessene Dosen von Eculizumab, sondern beabsichtigte langfristige Unterbrechung).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Derzeit Eculizumab-Behandlung im M11-001 aHUS-Register
  2. Zwei normale Thrombozytenzahlen im Abstand von mindestens 4 Wochen
  3. Zwei normale Laktatdehydrogenasewerte im Abstand von mindestens 4 Wochen
  4. Bereit, engagiert und in der Lage, für alle Klinikbesuche zurückzukehren und alle studienbezogenen Verfahren abzuschließen
  5. Der Teilnehmer oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen bereit und in der Lage gewesen sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Der Teilnehmer (falls minderjährig) muss bereit gewesen sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (falls zutreffend, wie von den zentralen Institutional Review Boards / Independent Ethics Committees festgelegt).

Ausschlusskriterien:

  1. Jeglicher vorheriger Abbruch der Behandlung mit Eculizumab
  2. Bei chronischer Dialyse (definiert als ≥3 Monate Dialyse)
  3. Derzeit Teilnahme an einer anderen Komplement-Inhibitor-Studie
  4. Lebenserwartung von
  5. Der Teilnehmer oder ein Elternteil/Erziehungsberechtigter des Teilnehmers war nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Der Teilnehmer (falls minderjährig) war nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (falls zutreffend, wie von den zentralen institutionellen Überprüfungsgremien/unabhängigen Ethikkommissionen festgelegt).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Eculizumab
Die Zielgruppe besteht aus pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit aHUS, die nach Ermessen des behandelnden Arztes Eculizumab erhalten haben.
Sonstiges: Eculizumab
Diese Studie war eine Beobachtungsstudie. Daher wurde das Studienmedikament nicht als Teil dieser Studie bereitgestellt, und das Dosierungsschema basierte ausschließlich auf dem Ermessen des behandelnden Arztes.
Andere Namen:
  • Soliris®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Manifestationen einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) während der Eculizumab-Behandlung im Vergleich zur Off-Behandlung
Zeitfenster: Basislinie, 24 Monate

Eine TMA-Manifestation wurde wie folgt definiert: Hämatologische oder renale Ereignisse aufgrund von aHUS; extrarenale klinische Anzeichen und Symptome von aHUS; Gewebebiopsie (z. B. Nierentransplantation), die TMA aufgrund von aHUS zeigt.

Die Studie wurde mit nur 20 % der geplanten Einschreibung beendet und aufgrund des anschließenden Verlusts der Finanzierung des Programms konnten die für die Bewertung der Ergebnismessung gesammelten Proben nicht analysiert werden, um Daten auf zusammenfassender Ebene zu generieren. Alle in ECU-aHUS-403 eingeschriebenen Teilnehmer wurden gleichzeitig in Protokoll M11-001 eingeschrieben, und ihre Daten werden in die Analysen für M11-001 aufgenommen.
Basislinie, 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) vom Ausgangswert auf 24 Monate
Zeitfenster: Basislinie, 24 Monate

Veränderung der geschätzten eGFR im Laufe der Zeit unter Verwendung der Formel für chronische Nierenerkrankungen-Epidemiologie (CKD-EPI).

Die Studie wurde mit nur 20 % der geplanten Einschreibung beendet und aufgrund des anschließenden Verlusts der Finanzierung des Programms konnten die für die Bewertung der Ergebnismessung gesammelten Proben nicht analysiert werden, um Daten auf zusammenfassender Ebene zu generieren. Alle in ECU-aHUS-403 eingeschriebenen Teilnehmer wurden gleichzeitig in Protokoll M11-001 eingeschrieben, und ihre Daten werden in die Analysen für M11-001 aufgenommen.
Basislinie, 24 Monate
Inzidenz von Plasmaaustausch und Plasmainfusion (PE/PI)
Zeitfenster: Basislinie, 24 Monate

Die Anzahl der Fälle von PE/PI pro Teilnehmerjahr wurde berechnet und nach Behandlungsstatus zusammengefasst.

Die Studie wurde mit nur 20 % der geplanten Einschreibung beendet und aufgrund des anschließenden Verlusts der Finanzierung des Programms konnten die für die Bewertung der Ergebnismessung gesammelten Proben nicht analysiert werden, um Daten auf zusammenfassender Ebene zu generieren. Alle in ECU-aHUS-403 eingeschriebenen Teilnehmer wurden gleichzeitig in Protokoll M11-001 eingeschrieben, und ihre Daten werden in die Analysen für M11-001 aufgenommen.
Basislinie, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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