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Évaluation des prédicteurs potentiels de la progression de la maladie chez les participants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), y compris la génétique, les biomarqueurs et le traitement (EVIDENCE)

12 décembre 2019 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Données probantes - Évaluation des prédicteurs potentiels de la progression de la maladie chez les patients atteints du SHUa, y compris la génétique, les biomarqueurs et le traitement

Il s'agissait d'une étude prospective ouverte sans randomisation des participants. Le traitement du SHUa était observationnel et à la discrétion du médecin traitant. Le but de cette étude était d'évaluer les manifestations de la maladie de la microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément et d'évaluer les prédicteurs cliniques potentiels des manifestations et de la progression de la maladie chez les participants atteints de SHUa avec ou sans traitement par éculizumab en milieu clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

67

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Allemagne, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Allemagne, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Allemagne, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australie, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australie, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australie, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australie, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australie, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australie, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australie, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australie, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australie, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australie, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Participants atteints de SHUa inscrits au registre M11-001 du SHUa et recevant actuellement de l'eculizumab sans interruption intentionnelle préalable de l'eculizumab à aucun moment (par exemple, pas de doses manquées occasionnelles, non planifiées ou temporaires d'eculizumab, mais un arrêt à long terme prévu).

La description

Critère d'intégration:

  1. Recevant actuellement un traitement par éculizumab dans le registre M11-001 du SHUa
  2. Deux numérations plaquettaires normales à au moins 4 semaines d'intervalle
  3. Deux niveaux normaux de lactate déshydrogénase à au moins 4 semaines d'intervalle
  4. Volonté, engagé et capable de revenir pour toutes les visites à la clinique et de terminer toutes les procédures liées à l'étude
  5. Le participant ou le parent/tuteur légal du participant doit avoir été disposé et capable de donner un consentement éclairé écrit. Le participant (si mineur) doit avoir été disposé à donner son consentement éclairé par écrit (le cas échéant, tel que déterminé par les comités d'examen institutionnels centraux/comités d'éthique indépendants)

Critère d'exclusion:

  1. Tout arrêt antérieur du traitement par éculizumab
  2. Sous dialyse chronique (définie comme ≥ 3 mois sous dialyse)
  3. Participe actuellement à un autre essai sur les inhibiteurs du complément
  4. L'espérance de vie de
  5. Le participant ou le parent/tuteur légal du participant n'a pas été en mesure de donner un consentement éclairé écrit. Le participant (si mineur) n'a pas été en mesure de donner son consentement éclairé par écrit (le cas échéant, tel que déterminé par les comités d'examen institutionnels centraux/comités d'éthique indépendants)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Éculizumab
La population ciblée est constituée de participants pédiatriques et adultes atteints du SHUa qui ont reçu de l'eculizumab à la discrétion du médecin traitant.
Autre: Éculizumab
Cette étude était une étude observationnelle. Par conséquent, le médicament à l'étude n'a pas été fourni dans le cadre de cette étude et le schéma posologique était uniquement à la discrétion du médecin traitant.
Autres noms:
  • Soliris®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de manifestations de microangiopathie thrombotique (MAT) pendant le traitement par l'éculizumab par rapport à l'arrêt du traitement
Délai: Base de référence, 24 mois

Une manifestation de MAT a été définie comme l'une des suivantes : événements hématologiques ou rénaux dus au SHUa ; les signes et symptômes cliniques extra-rénaux du SHUa ; biopsie tissulaire (par exemple, greffe de rein) démontrant la MAT due au SHUa.

L'étude a pris fin avec seulement 20 % des inscriptions prévues et en raison de la perte de financement subséquente pour le programme, les échantillons recueillis pour l'évaluation des mesures de résultats n'ont pas pu être analysés pour générer des données de niveau sommaire. Tous les participants inscrits à ECU-aHUS-403 ont été simultanément inscrits au protocole M11-001, et leurs données seront incluses dans les analyses pour M11-001.
Base de référence, 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) entre la ligne de base et 24 mois
Délai: Base de référence, 24 mois

Modification du DFGe estimé au fil du temps à l'aide de la formule d'épidémiologie de la maladie rénale chronique (CKD-EPI).

L'étude a pris fin avec seulement 20 % des inscriptions prévues et en raison de la perte de financement subséquente pour le programme, les échantillons recueillis pour l'évaluation des mesures de résultats n'ont pas pu être analysés pour générer des données de niveau sommaire. Tous les participants inscrits à ECU-aHUS-403 ont été simultanément inscrits au protocole M11-001, et leurs données seront incluses dans les analyses pour M11-001.
Base de référence, 24 mois
Incidence de l'échange plasmatique et de la perfusion plasmatique (PE/PI)
Délai: Base de référence, 24 mois

Le nombre d'occurrences d'EP/PI par participant-années a été calculé et résumé par statut de traitement.

L'étude a pris fin avec seulement 20 % des inscriptions prévues et en raison de la perte de financement subséquente pour le programme, les échantillons recueillis pour l'évaluation des mesures de résultats n'ont pas pu être analysés pour générer des données de niveau sommaire. Tous les participants inscrits à ECU-aHUS-403 ont été simultanément inscrits au protocole M11-001, et leurs données seront incluses dans les analyses pour M11-001.
Base de référence, 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

5 octobre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

5 octobre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 novembre 2015

Première publication (Estimation)

25 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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