Utvärdering av potentiella prediktorer för sjukdomsprogression hos deltagare med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) inklusive genetik, biomarkörer och behandling (EVIDENCE)
Evidens - Utvärdering av potentiella prediktorer för sjukdomsprogression hos patienter med aHUS, inklusive genetik, biomarkörer och behandling
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Clinical Trial Site
-
Clayton, Australien, 3168
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australien, 3084
- Clinical Trial Site
-
Kingswood, Australien, 2747
- Clinical Trial Site
-
Liverpool, Australien, 2170
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australien, 6109
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australien, 3052
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australien, 3050
- Clinical Trial Site
-
Perth, Australien, 6008
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Australien, 2145
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Australien, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Clinical Trial Site
-
Hannöver, Tyskland, 30625
- Clinical Trial Site
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Clinical Trial Site
-
Luebeck, Tyskland, 23538
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Får för närvarande eculizumab-behandling i M11-001 aHUS-registret
- Två normala trombocytantal med minst 4 veckors mellanrum
- Två normala laktatdehydrogenasnivåer med minst 4 veckors mellanrum
- Villig, engagerad och kapabel att återvända för alla klinikbesök och slutföra alla studierelaterade procedurer
- Deltagarens eller deltagarens förälder/vårdnadshavare måste ha varit villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke. Deltagare (om minderårig) måste ha varit villig att ge skriftligt informerat samtycke (om tillämpligt enligt beslut av de centrala institutionella granskningsnämnderna/oberoende etiska kommittéerna)
Exklusions kriterier:
- Eventuellt tidigare avbruten behandling med eculizumab
- Vid kronisk dialys (definierad som ≥3 månader på dialys)
- Deltar för närvarande i en annan komplementhämmarstudie
- Förväntad livslängd på
- Deltagarens eller deltagarens förälder/målsman kunde inte ge skriftligt informerat samtycke. Deltagare (om minderårig) kunde inte ge skriftligt informerat samtycke (om tillämpligt enligt de centrala institutionella granskningsnämnderna/oberoende etiska kommittéerna)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eculizumab
Målgruppen består av pediatriska och vuxna deltagare med aHUS som fick eculizumab efter bedömning av den behandlande läkaren.
|
Denna studie var en observationsstudie.
Därför tillhandahölls inte studieläkemedlet som en del av denna studie, och doseringsregimen baserades enbart på den behandlande läkarens gottfinnande.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvensen av trombotisk mikroangiopati (TMA) manifestationer under Eculizumab-behandling jämfört med utanför behandling
Tidsram: Baslinje, 24 månader
|
En TMA-manifestation definierades som en av följande: Hematologiska eller renala händelser på grund av aHUS; extrarenala kliniska tecken och symtom på aHUS; vävnad (till exempel njurtransplantation) biopsi som visar TMA på grund av aHUS. Studien avslutades med endast 20 % av den planerade registreringen och på grund av den efterföljande förlusten av finansiering för programmet kunde de prover som samlades in för utvärdering av resultatmått inte analyseras för att generera sammanfattande data. Alla deltagare inskrivna i ECU-aHUS-403 var samtidigt inskrivna i protokoll M11-001, och deras data kommer att inkluderas i analyserna för M11-001. |
Baslinje, 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till 24 månader i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje, 24 månader
|
Förändring i uppskattad eGFR över tid med hjälp av formeln för kronisk njursjukdom-epidemiologi (CKD-EPI). Studien avslutades med endast 20 % av den planerade registreringen och på grund av den efterföljande förlusten av finansiering för programmet kunde de prover som samlades in för utvärdering av resultatmått inte analyseras för att generera sammanfattande data. Alla deltagare inskrivna i ECU-aHUS-403 var samtidigt inskrivna i protokoll M11-001, och deras data kommer att inkluderas i analyserna för M11-001. |
Baslinje, 24 månader
|
|
Förekomst av plasmautbyte och plasmainfusion (PE/PI)
Tidsram: Baslinje, 24 månader
|
Antalet förekomster av PE/PI per deltagare-år beräknades och sammanfattades efter behandlingsstatus. Studien avslutades med endast 20 % av den planerade registreringen och på grund av den efterföljande förlusten av finansiering för programmet kunde de prover som samlades in för utvärdering av resultatmått inte analyseras för att generera sammanfattande data. Alla deltagare inskrivna i ECU-aHUS-403 var samtidigt inskrivna i protokoll M11-001, och deras data kommer att inkluderas i analyserna för M11-001. |
Baslinje, 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Sjukdomsegenskaper
- Sjukdom
- Hematologiska sjukdomar
- Anemi
- Trombocytopeni
- Blodplättssjukdomar
- Anemi, hemolytisk
- Trombotiska mikroangiopatier
- Uremi
- Sjukdomsprogression
- Syndrom
- Hemolys
- Hemolytiskt-uremiskt syndrom
- Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Komplettera inaktiverande medel
- Eculizumab
Andra studie-ID-nummer
- ECU-aHUS-403
- 2015-003135-35 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .