Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av potensielle prediktorer for sykdomsprogresjon hos deltakere med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) inkludert genetikk, biomarkører og behandling (EVIDENCE)

12. desember 2019 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

Bevis - Evaluering av potensielle prediktorer for sykdomsprogresjon hos pasienter med aHUS, inkludert genetikk, biomarkører og behandling

Dette var en prospektiv, åpen studie uten randomisering av deltakere. Behandling for aHUS var observasjonsbasert og etter den behandlende legens skjønn. Formålet med denne studien var å vurdere sykdomsmanifestasjoner av komplementmediert trombotisk mikroangiopati (TMA) og evaluere potensielle kliniske prediktorer for sykdomsmanifestasjoner og progresjon hos deltakere med aHUS med eller uten eculizumab-behandling i klinisk setting.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

67

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australia, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australia, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Tyskland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Tyskland, 23538
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med aHUS registrert i M11-001 aHUS-registeret og som for tiden mottar eculizumab uten tidligere tilsiktet seponering av eculizumab på noe tidspunkt (for eksempel ikke sporadiske, uplanlagte eller midlertidige glemte doser av eculizumab, men tiltenkt langsiktig seponering).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mottar for tiden eculizumab-behandling i M11-001 aHUS-registeret
  2. To normale blodplatetall med minst 4 ukers mellomrom
  3. To normale laktatdehydrogenasenivåer med minst 4 ukers mellomrom
  4. Villig, engasjert og i stand til å komme tilbake for alle klinikkbesøk og fullføre alle studierelaterte prosedyrer
  5. Deltaker eller deltakerens foresatte må ha vært villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke. Deltaker (hvis mindreårig) må ha vært villig til å gi skriftlig informert samtykke (hvis aktuelt som bestemt av de sentrale institusjonelle revisjonskomiteene/uavhengige etiske komiteene)

Ekskluderingskriterier:

  1. Eventuell tidligere seponering av eculizumab-behandling
  2. Ved kronisk dialyse (definert som ≥3 måneder på dialyse)
  3. Deltar for tiden i en annen komplementhemmerstudie
  4. Forventet levealder på
  5. Deltakeren eller deltakerens forelder/verge var ikke i stand til å gi skriftlig informert samtykke. Deltaker (hvis mindreårig) var ikke i stand til å gi skriftlig informert samtykke (hvis aktuelt som bestemt av de sentrale institusjonelle vurderingskomiteene/uavhengige etiske komiteene)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Eculizumab
Målgruppen består av pediatriske og voksne deltakere med aHUS som fikk eculizumab etter den behandlende legens skjønn.
Annen: Eculizumab
Denne studien var en observasjonsstudie. Derfor ble ikke studiemedikamentet gitt som en del av denne studien, og doseringsregimet var utelukkende basert på den behandlende legens skjønn.
Andre navn:
  • Soliris®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av trombotisk mikroangiopati (TMA) manifestasjoner under Eculizumab-behandling sammenlignet med utenfor behandling
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

En TMA-manifestasjon ble definert som en av følgende: Hematologiske eller renale hendelser på grunn av aHUS; ekstrarenale kliniske tegn og symptomer på aHUS; vev (for eksempel nyretransplantasjon) biopsi som viser TMA på grunn av aHUS.

Studien ble avsluttet med bare 20 % av den planlagte påmeldingen, og på grunn av det påfølgende tapet av finansiering for programmet, kunne ikke prøvene som ble samlet inn for utfallsmålvurdering analyseres for å generere data på oppsummeringsnivå. Alle deltakere registrert i ECU-aHUS-403 ble samtidig registrert i protokoll M11-001, og deres data vil bli inkludert i analysene for M11-001.
Baseline, 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til 24 måneder i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

Endring i estimert eGFR over tid ved å bruke formelen for kronisk nyresykdom-epidemiologi (CKD-EPI).

Studien ble avsluttet med bare 20 % av den planlagte påmeldingen, og på grunn av det påfølgende tapet av finansiering for programmet, kunne ikke prøvene som ble samlet inn for utfallsmålvurdering analyseres for å generere data på oppsummeringsnivå. Alle deltakere registrert i ECU-aHUS-403 ble samtidig registrert i protokoll M11-001, og deres data vil bli inkludert i analysene for M11-001.
Baseline, 24 måneder
Forekomst av plasmautveksling og plasmainfusjon (PE/PI)
Tidsramme: Baseline, 24 måneder

Antall forekomster av PE/PI per deltakerår ble beregnet og oppsummert etter behandlingsstatus.

Studien ble avsluttet med bare 20 % av den planlagte påmeldingen, og på grunn av det påfølgende tapet av finansiering for programmet, kunne ikke prøvene som ble samlet inn for utfallsmålvurdering analyseres for å generere data på oppsummeringsnivå. Alle deltakere registrert i ECU-aHUS-403 ble samtidig registrert i protokoll M11-001, og deres data vil bli inkludert i analysene for M11-001.
Baseline, 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

25. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2019

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere