Avaliação de potenciais preditores de progressão da doença em participantes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa), incluindo genética, biomarcadores e tratamento (EVIDENCE)
Evidência - Avaliação de Potenciais Preditores de Progressão da Doença em Pacientes com SHUa, Incluindo Genética, Biomarcadores e Tratamento
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha, 30625
- Clinical Trial Site
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Hannöver, Alemanha, 30625
- Clinical Trial Site
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Kiel, Alemanha, 24105
- Clinical Trial Site
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Luebeck, Alemanha, 23538
- Clinical Trial Site
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Adelaide, Austrália, 5000
- Clinical Trial Site
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Clayton, Austrália, 3168
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Austrália, 3084
- Clinical Trial Site
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Kingswood, Austrália, 2747
- Clinical Trial Site
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Liverpool, Austrália, 2170
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Austrália, 6109
- Clinical Trial Site
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Parkville, Austrália, 3052
- Clinical Trial Site
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Parkville, Austrália, 3050
- Clinical Trial Site
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Perth, Austrália, 6008
- Clinical Trial Site
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Westmead, Austrália, 2145
- Clinical Trial Site
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Woolloongabba, Austrália, 4102
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Atualmente recebendo tratamento com eculizumabe no Registro de SHUa M11-001
- Duas contagens normais de plaquetas com pelo menos 4 semanas de intervalo
- Dois níveis normais de lactato desidrogenase com pelo menos 4 semanas de intervalo
- Disposto, comprometido e capaz de retornar para todas as visitas clínicas e concluir todos os procedimentos relacionados ao estudo
- O participante ou o pai/responsável legal do participante deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado por escrito. O participante (se menor de idade) deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito (se aplicável, conforme determinado pelos Conselhos de Revisão Institucional centrais/Comitês de Ética Independentes)
Critério de exclusão:
- Qualquer descontinuação anterior do tratamento com eculizumabe
- Em diálise crônica (definida como ≥3 meses em diálise)
- Atualmente participando de outro estudo de inibidores do complemento
- Expectativa de vida de
- O participante ou o pai/responsável legal do participante não foi capaz de dar consentimento informado por escrito. O participante (se menor de idade) não foi capaz de dar consentimento informado por escrito (se aplicável, conforme determinado pelos Conselhos de Revisão Institucional centrais/Comitês de Ética Independentes)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Eculizumabe
A população-alvo consiste em participantes pediátricos e adultos com SHUa que receberam eculizumabe a critério do médico assistente.
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Este estudo foi um estudo observacional.
Portanto, o medicamento do estudo não foi fornecido como parte deste estudo, e o regime de dosagem foi baseado exclusivamente no critério do médico assistente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de manifestações de microangiopatia trombótica (TMA) durante o tratamento com Eculizumabe em comparação com o tratamento sem tratamento
Prazo: Linha de base, 24 meses
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Uma manifestação de MAT foi definida como uma das seguintes: eventos hematológicos ou renais devido a SHUa; sinais e sintomas clínicos extra-renais de SHUa; biópsia de tecido (por exemplo, transplante de rim) demonstrando TMA devido a SHUa. O estudo foi encerrado com apenas 20% da inscrição planejada e devido à subsequente perda de financiamento para o programa, as amostras coletadas para avaliação de medida de resultado não puderam ser analisadas para gerar dados resumidos. Todos os participantes inscritos na UCE-aSUS-403 foram simultaneamente inscritos no protocolo M11-001 e seus dados serão incluídos nas análises para M11-001. |
Linha de base, 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base para 24 meses na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base, 24 meses
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Mudança na eGFR estimada ao longo do tempo usando a fórmula de epidemiologia da doença renal crônica (CKD-EPI). O estudo foi encerrado com apenas 20% da inscrição planejada e devido à subsequente perda de financiamento para o programa, as amostras coletadas para avaliação de medida de resultado não puderam ser analisadas para gerar dados resumidos. Todos os participantes inscritos na UCE-aSUS-403 foram simultaneamente inscritos no protocolo M11-001 e seus dados serão incluídos nas análises para M11-001. |
Linha de base, 24 meses
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Incidência de troca de plasma e infusão de plasma (PE/PI)
Prazo: Linha de base, 24 meses
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O número de ocorrências de PE/PI por participante-anos foi calculado e resumido por status de tratamento. O estudo foi encerrado com apenas 20% da inscrição planejada e devido à subsequente perda de financiamento para o programa, as amostras coletadas para avaliação de medida de resultado não puderam ser analisadas para gerar dados resumidos. Todos os participantes inscritos na UCE-aSUS-403 foram simultaneamente inscritos no protocolo M11-001 e seus dados serão incluídos nas análises para M11-001. |
Linha de base, 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Atributos da doença
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Anemia
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Anemia Hemolítica
- Microangiopatias Trombóticas
- Uremia
- Progressão da doença
- Síndrome
- Hemólise
- Síndrome hemolítico-urêmica
- Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- ECU-aHUS-403
- 2015-003135-35 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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