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Valutazione dei potenziali predittori della progressione della malattia nei partecipanti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) inclusi genetica, biomarcatori e trattamento (EVIDENCE)

12 dicembre 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Evidenza - Valutazione dei potenziali predittori della progressione della malattia nei pazienti con aHUS, inclusi genetica, biomarcatori e trattamento

Questo era uno studio prospettico in aperto senza randomizzazione dei partecipanti. Il trattamento per la SEUa era osservazionale ea discrezione del medico curante. Lo scopo di questo studio era valutare le manifestazioni patologiche della microangiopatia trombotica mediata dal complemento (TMA) e valutare i potenziali predittori clinici delle manifestazioni e della progressione della malattia nei partecipanti con aHUS con o senza trattamento con eculizumab in ambito clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australia, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australia, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Germania, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Germania, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Germania, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Partecipanti con SEUa arruolati nel Registro M11-001 per la SEUa e attualmente in trattamento con eculizumab senza precedenti interruzioni intenzionali di eculizumab in qualsiasi momento (ad esempio, non occasionali, non pianificate o temporanee mancate dosi di eculizumab, ma interruzione prevista a lungo termine).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Attualmente in trattamento con eculizumab nel registro M11-001 aHUS
  2. Due conte piastriniche normali a distanza di almeno 4 settimane
  3. Due livelli normali di lattato deidrogenasi a distanza di almeno 4 settimane
  4. Disponibile, impegnato e in grado di tornare per tutte le visite cliniche e completare tutte le procedure relative allo studio
  5. Il partecipante o il genitore/tutore legale del partecipante deve essere stato disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto. Il partecipante (se minorenne) deve essere stato disposto a dare il proprio assenso informato scritto (se applicabile, come determinato dai Comitati centrali di revisione istituzionale/Comitati etici indipendenti)

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi precedente interruzione del trattamento con eculizumab
  2. In dialisi cronica (definita come ≥3 mesi in dialisi)
  3. Attualmente partecipa a un altro studio sugli inibitori del complemento
  4. Aspettativa di vita di
  5. Il partecipante o il genitore/tutore legale del partecipante non è stato in grado di fornire il consenso informato scritto. Il partecipante (se minorenne) non è stato in grado di fornire il proprio consenso informato scritto (se applicabile, come determinato dai Comitati centrali di revisione istituzionale/Comitati etici indipendenti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Eculizumab
La popolazione target è costituita da partecipanti pediatrici e adulti con aHUS che hanno ricevuto eculizumab a discrezione del medico curante.
Altro: Eculizumab
Questo studio era uno studio osservazionale. Pertanto, il farmaco in studio non è stato fornito come parte di questo studio e il regime di dosaggio è stato basato esclusivamente a discrezione del medico curante.
Altri nomi:
  • Soliris®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di manifestazioni di microangiopatia trombotica (TMA) durante il trattamento con eculizumab rispetto al trattamento al di fuori del trattamento
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi

Una manifestazione di TMA è stata definita come una delle seguenti: eventi ematologici o renali dovuti a SEUa; segni e sintomi clinici extra-renali di SEUa; biopsia tissutale (ad esempio, trapianto di rene) che dimostri TMA dovuta a SEUa.

Lo studio è stato terminato con solo il 20% dell'iscrizione pianificata e, a causa della successiva perdita di fondi per il programma, non è stato possibile analizzare i campioni raccolti per la valutazione delle misure di esito per generare dati a livello di sintesi. Tutti i partecipanti arruolati in ECU-aHUS-403 sono stati contemporaneamente arruolati nel protocollo M11-001 e i loro dati saranno inclusi nelle analisi per M11-001.
Basale, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale a 24 mesi del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi

Variazione dell'eGFR stimato nel tempo utilizzando la formula dell'epidemiologia della malattia renale cronica (CKD-EPI).

Lo studio è stato terminato con solo il 20% dell'iscrizione pianificata e, a causa della successiva perdita di fondi per il programma, non è stato possibile analizzare i campioni raccolti per la valutazione delle misure di esito per generare dati a livello di sintesi. Tutti i partecipanti arruolati in ECU-aHUS-403 sono stati contemporaneamente arruolati nel protocollo M11-001 e i loro dati saranno inclusi nelle analisi per M11-001.
Basale, 24 mesi
Incidenza dello scambio plasmatico e dell'infusione di plasma (PE/PI)
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi

Il numero di occorrenze di PE/PI per anno-partecipante è stato calcolato e riassunto per stato di trattamento.

Lo studio è stato terminato con solo il 20% dell'iscrizione pianificata e, a causa della successiva perdita di fondi per il programma, non è stato possibile analizzare i campioni raccolti per la valutazione delle misure di esito per generare dati a livello di sintesi. Tutti i partecipanti arruolati in ECU-aHUS-403 sono stati contemporaneamente arruolati nel protocollo M11-001 e i loro dati saranno inclusi nelle analisi per M11-001.
Basale, 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

25 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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