Az atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő résztvevők betegség előrehaladásának lehetséges előrejelzőinek értékelése, beleértve a genetikát, a biomarkereket és a kezelést (EVIDENCE)
Bizonyítékok – AHUS-ban szenvedő betegek betegség előrehaladásának lehetséges előrejelzőinek értékelése, beleértve a genetikát, a biomarkereket és a kezelést
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália, 5000
- Clinical Trial Site
-
Clayton, Ausztrália, 3168
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Ausztrália, 3084
- Clinical Trial Site
-
Kingswood, Ausztrália, 2747
- Clinical Trial Site
-
Liverpool, Ausztrália, 2170
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Ausztrália, 6109
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Ausztrália, 3052
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Ausztrália, 3050
- Clinical Trial Site
-
Perth, Ausztrália, 6008
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Ausztrália, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hannover, Németország, 30625
- Clinical Trial Site
-
Hannöver, Németország, 30625
- Clinical Trial Site
-
Kiel, Németország, 24105
- Clinical Trial Site
-
Luebeck, Németország, 23538
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Jelenleg ekulizumab kezelésben részesül az M11-001 aHUS nyilvántartóban
- Két normál vérlemezkeszám legalább 4 hét különbséggel
- Két normál laktát-dehidrogenáz szint, legalább 4 hét különbséggel
- Hajlandó, elkötelezett és képes visszatérni minden klinikai látogatásra, és elvégezni minden tanulmányokkal kapcsolatos eljárást
- A résztvevőnek vagy a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja. A résztvevőnek (ha kiskorú) késznek kell lennie arra, hogy írásban, tájékozottan hozzájáruljon (ha van ilyen, a központi intézményi felülvizsgálati testületek/független etikai bizottságok meghatározása szerint)
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen korábbi ekulizumab-kezelés abbahagyása
- Krónikus dialízis alatt (a definíció szerint ≥3 hónapos dialízis alatt)
- Jelenleg egy másik komplement inhibitor vizsgálatban vesz részt
- Várható élettartama
- A résztvevő vagy a résztvevő szülője/törvényes gyámja nem tudott írásos beleegyezést adni. A résztvevő (ha kiskorú) nem tudott írásban, tájékozottan hozzájárulni (amennyiben a központi intézményi felülvizsgálati bizottságok/független etikai bizottságok határozták meg)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Ekulizumab
A megcélzott populáció aHUS-ban szenvedő gyermek- és felnőtt résztvevőkből áll, akik a kezelőorvos döntése alapján ekulizumabot kaptak.
|
Ez a tanulmány megfigyeléses vizsgálat volt.
Ezért a vizsgálati gyógyszert nem e vizsgálat részeként biztosították, és az adagolási rendet kizárólag a kezelőorvos mérlegelése alapján határozták meg.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A thromboticus mikroangiopátia (TMA) megnyilvánulásainak gyakorisága az ekulizumab-kezelés során a kezelésen kívüliekhez képest
Időkeret: Alapállapot, 24 hónap
|
A TMA megnyilvánulása a következők egyike volt: hematológiai vagy vese események aHUS miatt; az aHUS extrarenalis klinikai jelei és tünetei; szövet (például veseátültetés) biopszia, amely az aHUS miatti TMA-t mutatja. A vizsgálatot a tervezett beiratkozások mindössze 20%-ával fejezték be, és a program finanszírozásának későbbi elvesztése miatt az eredménymérési értékeléshez gyűjtött mintákat nem tudták elemezni összefoglaló szintű adatok előállításához. Az ECU-aHUS-403 programba beiratkozott összes résztvevő egyidejűleg bekerült az M11-001 protokollba, és adataik szerepelni fognak az M11-001 elemzésében. |
Alapállapot, 24 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapértékről 24 hónapra a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR)
Időkeret: Alapállapot, 24 hónap
|
A becsült eGFR időbeli változása a krónikus vesebetegség-epidemiológia (CKD-EPI) képlet alapján. A vizsgálatot a tervezett beiratkozások mindössze 20%-ával fejezték be, és a program finanszírozásának későbbi elvesztése miatt az eredménymérési értékeléshez gyűjtött mintákat nem tudták elemezni összefoglaló szintű adatok előállításához. Az ECU-aHUS-403 programba beiratkozott összes résztvevő egyidejűleg bekerült az M11-001 protokollba, és adataik szerepelni fognak az M11-001 elemzésében. |
Alapállapot, 24 hónap
|
|
A plazmacsere és a plazma infúzió (PE/PI) előfordulása
Időkeret: Alapállapot, 24 hónap
|
A PE/PI előfordulásának résztvevői évenkénti számát kiszámítottuk és a kezelési állapot szerint összegeztük. A vizsgálatot a tervezett beiratkozások mindössze 20%-ával fejezték be, és a program finanszírozásának későbbi elvesztése miatt az eredménymérési értékeléshez gyűjtött mintákat nem tudták elemezni összefoglaló szintű adatok előállításához. Az ECU-aHUS-403 programba beiratkozott összes résztvevő egyidejűleg bekerült az M11-001 protokollba, és adataik szerepelni fognak az M11-001 elemzésében. |
Alapállapot, 24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Betegség tulajdonságai
- Betegség
- Hematológiai betegségek
- Anémia
- Thrombocytopenia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Uremia
- Betegség progressziója
- Szindróma
- Hemolízis
- Hemolitikus-urémiás szindróma
- Atípusos hemolitikus urémiás szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ECU-aHUS-403
- 2015-003135-35 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .