Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van potentiële voorspellers van ziekteprogressie bij deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS), inclusief genetica, biomarkers en behandeling (EVIDENCE)

12 december 2019 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Bewijs - Evaluatie van potentiële voorspellers van ziekteprogressie bij patiënten met aHUS, inclusief genetica, biomarkers en behandeling

Dit was een prospectieve, open-label studie zonder randomisatie van deelnemers. Behandeling voor aHUS was observationeel en ter beoordeling van de behandelend arts. Het doel van deze studie was het beoordelen van ziekteverschijnselen van complement-gemedieerde trombotische microangiopathie (TMA) en het evalueren van mogelijke klinische voorspellers van ziekteverschijnselen en -progressie bij deelnemers met aHUS met of zonder behandeling met eculizumab in de klinische setting.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

67

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australië, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australië, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australië, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australië, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australië, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australië, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australië, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australië, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australië, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australië, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Duitsland, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Duitsland, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met aHUS die zijn ingeschreven in de M11-001 aHUS-registratie en die momenteel eculizumab krijgen zonder voorafgaande opzettelijke stopzetting van eculizumab op enig moment (bijvoorbeeld niet incidentele, ongeplande of tijdelijk gemiste doses eculizumab, maar bedoelde langdurige stopzetting).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Wordt momenteel behandeld met eculizumab in het M11-001 aHUS-register
  2. Twee normale aantallen bloedplaatjes met een tussenpoos van minimaal 4 weken
  3. Twee normale lactaatdehydrogenasewaarden met een tussenpoos van minimaal 4 weken
  4. Bereid, toegewijd en in staat om terug te keren voor alle kliniekbezoeken en alle studiegerelateerde procedures te voltooien
  5. Deelnemer of de ouder/wettelijke voogd van de deelnemer moet bereid en in staat zijn geweest om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Deelnemer (indien minderjarig) moet bereid zijn geweest om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing zoals bepaald door de centrale Institutional Review Boards/Independent Ethics Committees)

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke eerdere stopzetting van de behandeling met eculizumab
  2. Bij chronische dialyse (gedefinieerd als ≥3 maanden dialyse)
  3. Momenteel deelnemend aan een ander onderzoek naar complementremmers
  4. Levensverwachting van
  5. Deelnemer of de ouder/wettelijke voogd van de deelnemer kon geen schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Deelnemer (indien minderjarig) was niet in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing zoals bepaald door de centrale Institutional Review Boards/Independent Ethics Committees)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Eculizumab
De doelpopulatie bestaat uit pediatrische en volwassen deelnemers met aHUS die eculizumab kregen naar goeddunken van de behandelend arts.
Ander: Eculizumab
Deze studie was een observationele studie. Daarom werd het onderzoeksgeneesmiddel niet verstrekt als onderdeel van deze studie en werd het doseringsregime uitsluitend gebaseerd op het oordeel van de behandelend arts.
Andere namen:
  • Soliris®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage trombotische microangiopathie (TMA) manifestaties tijdens behandeling met eculizumab in vergelijking met niet-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden

Een TMA-manifestatie werd gedefinieerd als een van de volgende: hematologische of renale voorvallen als gevolg van aHUS; extrarenale klinische tekenen en symptomen van aHUS; weefsel (bijvoorbeeld niertransplantatie) biopsie die TMA als gevolg van aHUS aantoont.

De studie werd beëindigd met slechts 20% van de geplande inschrijving en als gevolg van het daaropvolgende verlies van financiering voor het programma, konden de monsters die waren verzameld voor de beoordeling van de uitkomstmaten niet worden geanalyseerd om gegevens op samenvattingsniveau te genereren. Alle deelnemers die zijn ingeschreven in ECU-aHUS-403 waren tegelijkertijd ingeschreven in protocol M11-001 en hun gegevens zullen worden opgenomen in de analyses voor M11-001.
Basislijn, 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar 24 maanden in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden

Verandering in geschatte eGFR in de loop van de tijd met behulp van de formule voor chronische nierziekte-epidemiologie (CKD-EPI).

De studie werd beëindigd met slechts 20% van de geplande inschrijving en als gevolg van het daaropvolgende verlies van financiering voor het programma, konden de monsters die waren verzameld voor de beoordeling van de uitkomstmaten niet worden geanalyseerd om gegevens op samenvattingsniveau te genereren. Alle deelnemers die zijn ingeschreven in ECU-aHUS-403 waren tegelijkertijd ingeschreven in protocol M11-001 en hun gegevens zullen worden opgenomen in de analyses voor M11-001.
Basislijn, 24 maanden
Incidentie van plasma-uitwisseling en plasma-infusie (PE/PI)
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden

Het aantal gevallen van PE/PI per deelnemersjaren werd berekend en samengevat naar behandelingsstatus.

De studie werd beëindigd met slechts 20% van de geplande inschrijving en als gevolg van het daaropvolgende verlies van financiering voor het programma, konden de monsters die waren verzameld voor de beoordeling van de uitkomstmaten niet worden geanalyseerd om gegevens op samenvattingsniveau te genereren. Alle deelnemers die zijn ingeschreven in ECU-aHUS-403 waren tegelijkertijd ingeschreven in protocol M11-001 en hun gegevens zullen worden opgenomen in de analyses voor M11-001.
Basislijn, 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

25 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2019

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren