Evaluación de posibles predictores de la progresión de la enfermedad en participantes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS), incluida la genética, los biomarcadores y el tratamiento (EVIDENCE)
Evidencia: evaluación de posibles predictores de la progresión de la enfermedad en pacientes con SHUa, incluida la genética, los biomarcadores y el tratamiento
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania, 30625
- Clinical Trial Site
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Hannöver, Alemania, 30625
- Clinical Trial Site
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Kiel, Alemania, 24105
- Clinical Trial Site
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Luebeck, Alemania, 23538
- Clinical Trial Site
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Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
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Clayton, Australia, 3168
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
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Kingswood, Australia, 2747
- Clinical Trial Site
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Liverpool, Australia, 2170
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Australia, 6109
- Clinical Trial Site
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Parkville, Australia, 3052
- Clinical Trial Site
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Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
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Perth, Australia, 6008
- Clinical Trial Site
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Westmead, Australia, 2145
- Clinical Trial Site
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Woolloongabba, Australia, 4102
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Actualmente en tratamiento con eculizumab en el Registro SHUa M11-001
- Dos recuentos de plaquetas normales con al menos 4 semanas de diferencia
- Dos niveles normales de lactato deshidrogenasa con al menos 4 semanas de diferencia
- Dispuesto, comprometido y capaz de regresar para todas las visitas a la clínica y completar todos los procedimientos relacionados con el estudio
- El participante o el padre/tutor legal del participante debe haber estado dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito. El participante (si es menor) debe haber estado dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito (si corresponde, según lo determinen las Juntas de Revisión Institucional/Comités de Ética Independientes centrales)
Criterio de exclusión:
- Cualquier interrupción previa del tratamiento con eculizumab
- En diálisis crónica (definida como ≥3 meses en diálisis)
- Actualmente participando en otro ensayo de inhibidores del complemento
- Esperanza de vida de
- El participante o el padre/tutor legal del participante no pudo dar su consentimiento informado por escrito. El participante (si es menor) no pudo dar su consentimiento informado por escrito (si corresponde, según lo determinen las Juntas de Revisión Institucional/Comités de Ética Independientes centrales)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Eculizumab
La población objetivo consiste en participantes pediátricos y adultos con SHUa que recibieron eculizumab a criterio del médico tratante.
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Este estudio fue un estudio observacional.
Por lo tanto, el fármaco del estudio no se proporcionó como parte de este estudio y el régimen de dosificación se basó únicamente en el criterio del médico tratante.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de manifestaciones de microangiopatía trombótica (MAT) durante el tratamiento con eculizumab en comparación con el tratamiento sin tratamiento
Periodo de tiempo: Línea base, 24 meses
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Una manifestación de MAT se definió como una de las siguientes: Eventos hematológicos o renales debidos a SHUa; signos y síntomas clínicos extrarrenales de SHUa; biopsia de tejido (por ejemplo, trasplante de riñón) que demuestra MAT debida a SHUa. El estudio finalizó con solo el 20 % de la inscripción planificada y, debido a la subsiguiente pérdida de fondos para el programa, las muestras recolectadas para la evaluación de medidas de resultado no pudieron analizarse para generar datos a nivel de resumen. Todos los participantes inscritos en ECU-aHUS-403 se inscribieron simultáneamente en el protocolo M11-001 y sus datos se incluirán en los análisis para M11-001. |
Línea base, 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta los 24 meses en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea base, 24 meses
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Cambio en la eGFR estimada a lo largo del tiempo utilizando la fórmula epidemiológica de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI). El estudio finalizó con solo el 20 % de la inscripción planificada y, debido a la subsiguiente pérdida de fondos para el programa, las muestras recolectadas para la evaluación de medidas de resultado no pudieron analizarse para generar datos a nivel de resumen. Todos los participantes inscritos en ECU-aHUS-403 se inscribieron simultáneamente en el protocolo M11-001 y sus datos se incluirán en los análisis para M11-001. |
Línea base, 24 meses
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Incidencia de intercambio de plasma e infusión de plasma (PE/PI)
Periodo de tiempo: Línea base, 24 meses
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Se calculó el número de ocurrencias de PE/PI por año-participante y se resumió por estado de tratamiento. El estudio finalizó con solo el 20 % de la inscripción planificada y, debido a la subsiguiente pérdida de fondos para el programa, las muestras recolectadas para la evaluación de medidas de resultado no pudieron analizarse para generar datos a nivel de resumen. Todos los participantes inscritos en ECU-aHUS-403 se inscribieron simultáneamente en el protocolo M11-001 y sus datos se incluirán en los análisis para M11-001. |
Línea base, 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Anemia Hemolítica
- Microangiopatías trombóticas
- Uremia
- Enfermedad progresiva
- Síndrome
- Hemólisis
- Síndrome urémico hemolítico
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- ECU-aHUS-403
- 2015-003135-35 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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