Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка потенциальных предикторов прогрессирования заболевания у участников с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС), включая генетику, биомаркеры и лечение (EVIDENCE)

12 декабря 2019 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Доказательства — оценка потенциальных предикторов прогрессирования заболевания у пациентов с аГУС, включая генетику, биомаркеры и лечение

Это было проспективное открытое исследование без рандомизации участников. Лечение аГУС проводилось под наблюдением и по усмотрению лечащего врача. Цель этого исследования состояла в том, чтобы оценить проявления комплемент-опосредованной тромботической микроангиопатии (ТМА) и оценить потенциальные клинические предикторы проявлений и прогрессирования заболевания у участников с аГУС с лечением экулизумабом или без него в клинических условиях.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

67

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Австралия, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Австралия, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Австралия, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Австралия, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Австралия, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Австралия, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Австралия, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Австралия, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Австралия, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Германия
      • Hannover, Германия, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Германия, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Германия, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Германия, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с аГУС, зарегистрированные в реестре аГУС M11-001 и в настоящее время получающие экулизумаб без преднамеренного прекращения приема экулизумаба в любое время (например, не случайные, незапланированные или временные пропуски доз экулизумаба, а запланированное долгосрочное прекращение).

Описание

Критерии включения:

  1. В настоящее время получает лечение экулизумабом в регистре M11-001 aHUS.
  2. Два нормальных тромбоцита с интервалом не менее 4 недель
  3. Два нормальных уровня лактатдегидрогеназы с интервалом не менее 4 недель
  4. Желание, приверженность и возможность вернуться для всех посещений клиники и завершения всех процедур, связанных с исследованием
  5. Участник или его родитель/законный опекун должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие. Участник (если он несовершеннолетний) должен быть готов дать письменное информированное согласие (если это применимо, как определено центральными наблюдательными советами учреждений / независимыми комитетами по этике)

Критерий исключения:

  1. Любое предшествующее прекращение лечения экулизумабом
  2. На хроническом диализе (определяется как ≥3 месяцев на диализе)
  3. В настоящее время участвует в другом испытании ингибиторов комплемента.
  4. Ожидаемая продолжительность жизни
  5. Участник или его родитель/законный опекун не смог дать письменное информированное согласие. Участник (если он несовершеннолетний) не смог дать письменное информированное согласие (если применимо, как определено центральными наблюдательными советами учреждений/независимыми комитетами по этике)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Экулизумаб
Целевая популяция состоит из детей и взрослых участников с аГУС, получавших экулизумаб по усмотрению лечащего врача.
Другой: Экулизумаб
Это исследование было обсервационным. Таким образом, исследуемый препарат не был предоставлен в рамках данного исследования, а режим дозирования основывался исключительно на усмотрении лечащего врача.
Другие имена:
  • Солирис®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота проявлений тромботической микроангиопатии (ТМА) во время лечения экулизумабом по сравнению с отсутствием лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца

Проявление ТМА определяли как одно из следующих: гематологические или почечные явления, вызванные аГУС; внепочечные клинические признаки и симптомы аГУС; биопсия ткани (например, почечного трансплантата), демонстрирующая ТМА вследствие аГУС.

Исследование было прекращено только с 20% запланированного набора, и из-за последующей потери финансирования программы образцы, собранные для оценки результатов, не могли быть проанализированы для получения сводных данных. Все участники, зарегистрированные в ECU-aHUS-403, были одновременно зарегистрированы в протоколе M11-001, и их данные будут включены в анализ для M11-001.
Исходный уровень, 24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца

Изменение расчетной рСКФ с течением времени с использованием формулы эпидемиологии хронической болезни почек (CKD-EPI).

Исследование было прекращено только с 20% запланированного набора, и из-за последующей потери финансирования программы образцы, собранные для оценки результатов, не могли быть проанализированы для получения сводных данных. Все участники, зарегистрированные в ECU-aHUS-403, были одновременно зарегистрированы в протоколе M11-001, и их данные будут включены в анализ для M11-001.
Исходный уровень, 24 месяца
Частота плазмообмена и инфузии плазмы (PE/PI)
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца

Количество случаев ТЭЛА/ПИ на участник-лет было рассчитано и суммировано по статусу лечения.

Исследование было прекращено только с 20% запланированного набора, и из-за последующей потери финансирования программы образцы, собранные для оценки результатов, не могли быть проанализированы для получения сводных данных. Все участники, зарегистрированные в ECU-aHUS-403, были одновременно зарегистрированы в протоколе M11-001, и их данные будут включены в анализ для M11-001.
Исходный уровень, 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 декабря 2019 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться