评估非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 参与者疾病进展的潜在预测因素，包括遗传学、生物标志物和治疗 (EVIDENCE)
2019年12月12日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
证据——评估 aHUS 患者疾病进展的潜在预测因素，包括遗传学、生物标志物和治疗
这是一项前瞻性、开放标签的研究，没有参与者随机化。
aHUS 的治疗是观察性的，由主治医师自行决定。
本研究的目的是评估补体介导的血栓性微血管病 (TMA) 的疾病表现，并评估在临床环境中使用或不使用依库珠单抗治疗的 aHUS 参与者的疾病表现和进展的潜在临床预测因子。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
67
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Hannover、德国、30625
- Clinical Trial Site
-
Hannöver、德国、30625
- Clinical Trial Site
-
Kiel、德国、24105
- Clinical Trial Site
-
Luebeck、德国、23538
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Adelaide、澳大利亚、5000
- Clinical Trial Site
-
Clayton、澳大利亚、3168
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg、澳大利亚、3084
- Clinical Trial Site
-
Kingswood、澳大利亚、2747
- Clinical Trial Site
-
Liverpool、澳大利亚、2170
- Clinical Trial Site
-
Nedlands、澳大利亚、6109
- Clinical Trial Site
-
Parkville、澳大利亚、3052
- Clinical Trial Site
-
Parkville、澳大利亚、3050
- Clinical Trial Site
-
Perth、澳大利亚、6008
- Clinical Trial Site
-
Westmead、澳大利亚、2145
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba、澳大利亚、4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London、英国、NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
患有 aHUS 的参与者在 M11-001 aHUS 登记处登记并且目前正在接受依库珠单抗治疗，之前没有在任何时候有意停用依库珠单抗（例如，不是偶尔、计划外或暂时错过依库珠单抗剂量，而是有意长期停药）。
描述
纳入标准：
- 目前在 M11-001 aHUS 登记处接受依库珠单抗治疗
- 两次正常血小板计数至少相隔 4 周
- 两个正常的乳酸脱氢酶水平至少相隔 4 周
- 愿意、承诺并能够返回所有门诊就诊并完成所有与研究相关的程序
- 参与者或参与者的父母/法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书。 参与者（如果未成年人）必须愿意给予书面知情同意（如果适用，由中央机构审查委员会/独立伦理委员会确定）
排除标准：
- 任何先前的 eculizumab 治疗中断
- 长期透析（定义为透析≥3 个月）
- 目前正在参加另一项补体抑制剂试验
- 预期寿命
- 参与者或参与者的父母/法定监护人无法提供书面知情同意书。 参与者（如果未成年人）无法提供书面知情同意（如果适用，由中央机构审查委员会/独立伦理委员会确定）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
依库珠单抗
目标人群包括患有 aHUS 的儿科和成人参与者，他们根据治疗医师的判断接受了依库珠单抗治疗。
|
这项研究是一项观察性研究。
因此，研究药物未作为本研究的一部分提供，给药方案完全由治疗医师决定。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与停止治疗相比，依库珠单抗治疗期间血栓性微血管病 (TMA) 表现率
大体时间：基线，24 个月
|
TMA 表现定义为以下之一： aHUS 引起的血液学或肾脏事件； aHUS 的肾外临床体征和症状；组织（例如，肾移植）活检显示由 aHUS 引起的 TMA。 该研究仅在计划入组人数的 20% 时终止，并且由于随后失去了该计划的资金，无法分析为结果测量评估收集的样本以生成汇总级数据。 所有参加 ECU-aHUS-403 的参与者同时参加了协议 M11-001，他们的数据将包含在 M11-001 的分析中。 |
基线，24 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
估计肾小球滤过率 (eGFR) 从基线到 24 个月的变化
大体时间：基线，24 个月
|
使用慢性肾脏病流行病学 (CKD-EPI) 公式估算的 eGFR 随时间的变化。 该研究仅在计划入组人数的 20% 时终止，并且由于随后失去了该计划的资金，无法分析为结果测量评估收集的样本以生成汇总级数据。 所有参加 ECU-aHUS-403 的参与者同时参加了协议 M11-001，他们的数据将包含在 M11-001 的分析中。 |
基线，24 个月
|
|
血浆置换和血浆输注的发生率 (PE/PI)
大体时间：基线，24 个月
|
每个参与者年的 PE/PI 发生次数按治疗状态计算和总结。 该研究仅在计划入组人数的 20% 时终止，并且由于随后失去了该计划的资金，无法分析为结果测量评估收集的样本以生成汇总级数据。 所有参加 ECU-aHUS-403 的参与者同时参加了协议 M11-001，他们的数据将包含在 M11-001 的分析中。 |
基线，24 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月4日
初级完成 (实际的)
2017年10月5日
研究完成 (实际的)
2017年10月5日
研究注册日期
首次提交
2015年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月24日
首次发布 (估计)
2015年11月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年12月12日
最后验证
2019年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
依库珠单抗的临床试验
-
University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers; University... 和其他合作者主动，不招人