Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena potencjalnych czynników predykcyjnych progresji choroby u uczestników z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), w tym genetyka, biomarkery i leczenie (EVIDENCE)

12 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Dowody – ocena potencjalnych czynników predykcyjnych progresji choroby u pacjentów z aHUS, w tym genetyka, biomarkery i leczenie

Było to prospektywne, otwarte badanie bez randomizacji uczestników. Leczenie aHUS było obserwacyjne i zależało od uznania lekarza prowadzącego. Celem tego badania była ocena objawów chorobowych mikroangiopatii zakrzepowej zależnej od dopełniacza (TMA) oraz ocena potencjalnych klinicznych predyktorów objawów i progresji choroby u uczestników z aHUS z leczeniem ekulizumabem lub bez niego w warunkach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Australia, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Australia, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Niemcy, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Niemcy, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z aHUS zarejestrowani w rejestrze M11-001 aHUS i obecnie otrzymujący ekulizumab bez uprzedniego zamierzonego odstawienia ekulizumabu w dowolnym momencie (na przykład nie sporadyczne, nieplanowane lub tymczasowo pominięte dawki ekulizumabu, ale zamierzone długoterminowe odstawienie).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Obecnie leczony ekulizumabem w rejestrze M11-001 aHUS
  2. Dwie prawidłowe liczby płytek krwi w odstępie co najmniej 4 tygodni
  3. Dwa normalne poziomy dehydrogenazy mleczanowej w odstępie co najmniej 4 tygodni
  4. Chętny, zaangażowany i zdolny do powrotu na wszystkie wizyty w klinice i ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem
  5. Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny uczestnika musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody. Uczestnik (jeśli jest niepełnoletni) musi wyrazić zgodę na piśmie (w stosownych przypadkach, zgodnie z ustaleniami centralnych instytucjonalnych komisji rewizyjnych/niezależnych komisji etycznych)

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakiekolwiek wcześniejsze przerwanie leczenia ekulizumabem
  2. Podczas przewlekłej dializy (zdefiniowanej jako ≥3 miesiące dializy)
  3. Obecnie uczestniczy w innym badaniu dotyczącym inhibitora dopełniacza
  4. Oczekiwana długość życia
  5. Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny uczestnika nie był w stanie wyrazić pisemnej świadomej zgody. Uczestnik (jeśli jest niepełnoletni) nie był w stanie wyrazić pisemnej świadomej zgody (jeśli dotyczy, zgodnie z ustaleniami centralnych Instytucjonalnych Komisji Rewizyjnych/Niezależnych Komisji Etycznych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Ekulizumab
Populacja docelowa składa się z dzieci i dorosłych uczestników z aHUS, którzy otrzymywali ekulizumab według uznania lekarza prowadzącego.
Inny: Ekulizumab
To badanie było badaniem obserwacyjnym. Dlatego badany lek nie został dostarczony jako część tego badania, a schemat dawkowania opierał się wyłącznie na uznaniu lekarza prowadzącego.
Inne nazwy:
  • Soliris®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) podczas leczenia ekulizumabem w porównaniu z okresem bez leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące

Manifestację TMA zdefiniowano jako jedną z następujących: zdarzenia hematologiczne lub nerkowe spowodowane aHUS; pozanerkowe kliniczne oznaki i objawy aHUS; biopsja tkanki (na przykład przeszczep nerki) wykazująca TMA z powodu aHUS.

Badanie zostało zakończone tylko przy 20% planowanej rejestracji, a ze względu na późniejszą utratę finansowania programu próbki zebrane do oceny wyniku nie mogły zostać przeanalizowane w celu wygenerowania danych podsumowujących. Wszyscy uczestnicy zarejestrowani w ECU-aHUS-403 zostali jednocześnie wpisani do protokołu M11-001, a ich dane zostaną uwzględnione w analizach dla M11-001.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące

Zmiana szacowanego eGFR w czasie przy użyciu wzoru epidemiologii przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI).

Badanie zostało zakończone tylko przy 20% planowanej rejestracji, a ze względu na późniejszą utratę finansowania programu próbki zebrane do oceny wyniku nie mogły zostać przeanalizowane w celu wygenerowania danych podsumowujących. Wszyscy uczestnicy zarejestrowani w ECU-aHUS-403 zostali jednocześnie wpisani do protokołu M11-001, a ich dane zostaną uwzględnione w analizach dla M11-001.
Wartość bazowa, 24 miesiące
Częstość wymiany osocza i infuzji osocza (PE/PI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące

Liczbę przypadków PE/PI na uczestniko-lat obliczono i podsumowano według statusu leczenia.

Badanie zostało zakończone tylko przy 20% planowanej rejestracji, a ze względu na późniejszą utratę finansowania programu próbki zebrane do oceny wyniku nie mogły zostać przeanalizowane w celu wygenerowania danych podsumowujących. Wszyscy uczestnicy zarejestrowani w ECU-aHUS-403 zostali jednocześnie wpisani do protokołu M11-001, a ich dane zostaną uwzględnione w analizach dla M11-001.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj