Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení potenciálních prediktorů progrese onemocnění u účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS) včetně genetiky, biomarkerů a léčby (EVIDENCE)

12. prosince 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Důkaz - Hodnocení potenciálních prediktorů progrese onemocnění u pacientů s aHUS, včetně genetiky, biomarkerů a léčby

Jednalo se o prospektivní, otevřenou studii bez randomizace účastníků. Léčba aHUS byla observační a podle uvážení ošetřujícího lékaře. Účelem této studie bylo zhodnotit manifestace onemocnění komplementem zprostředkované trombotické mikroangiopatie (TMA) a vyhodnotit potenciální klinické prediktory manifestace a progrese onemocnění u účastníků s aHUS s nebo bez léčby ekulizumabem v klinickém prostředí.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

67

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Kingswood, Austrálie, 2747
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Austrálie, 2170
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Austrálie, 6109
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Clinical Trial Site
      • Perth, Austrálie, 6008
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Austrálie, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Hannöver, Německo, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Kiel, Německo, 24105
        • Clinical Trial Site
      • Luebeck, Německo, 23538
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s aHUS zapsaní v registru M11-001 aHUS a v současné době užívající eculizumab bez předchozího úmyslného vysazení eculizumabu kdykoli (například ne příležitostné, neplánované nebo dočasné vynechání dávek eculizumabu, ale zamýšlené dlouhodobé vysazení).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. V současné době podstupuje léčbu eculizumabem v registru M11-001 aHUS
  2. Dva normální počty krevních destiček s odstupem nejméně 4 týdnů
  3. Dvě normální hladiny laktátdehydrogenázy s odstupem alespoň 4 týdnů
  4. Ochotný, oddaný a schopný vrátit se na všechny návštěvy kliniky a dokončit všechny postupy související se studií
  5. Účastník nebo rodič/zákonný zástupce účastníka musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas. Účastník (pokud je nezletilý) musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas (pokud je to vhodné, jak určí ústřední institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise)

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli předchozí přerušení léčby ekulizumabem
  2. Při chronické dialýze (definované jako ≥ 3 měsíce na dialýze)
  3. V současné době se účastní další studie inhibitorů komplementu
  4. Očekávaná délka života
  5. Účastník nebo jeho rodič/zákonný zástupce nebyl schopen dát písemný informovaný souhlas. Účastník (pokud je nezletilý) nebyl schopen dát písemný informovaný souhlas (pokud to bylo možné, jak rozhodly ústřední institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Eculizumab
Cílovou populaci tvoří dětští a dospělí účastníci s aHUS, kteří dostávali ekulizumab podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Jiný: Eculizumab
Tato studie byla observační studií. Studované léčivo proto nebylo poskytnuto jako součást této studie a režim dávkování byl založen výhradně na uvážení ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Soliris®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra projevů trombotické mikroangiopatie (TMA) během léčby ekulizumabem ve srovnání s léčbou mimo léčbu
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců

Projev TMA byl definován jako jeden z následujících: Hematologické nebo renální příhody způsobené aHUS; extrarenální klinické příznaky a symptomy aHUS; biopsie tkáně (například transplantace ledviny) prokazující TMA v důsledku aHUS.

Studie byla ukončena pouze s 20 % plánovaného počtu přihlášených a vzhledem k následné ztrátě financování programu nebylo možné vzorky shromážděné pro hodnocení výsledků měření analyzovat za účelem vytvoření souhrnných údajů. Všichni účastníci zapsaní v ECU-aHUS-403 byli současně zařazeni do protokolu M11-001 a jejich data budou zahrnuta do analýz pro M11-001.
Výchozí stav, 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) z výchozí hodnoty na 24 měsíců
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců

Změna odhadovaného eGFR v průběhu času pomocí vzorce chronického onemocnění ledvin-epidemiologie (CKD-EPI).

Studie byla ukončena pouze s 20 % plánovaného počtu přihlášených a vzhledem k následné ztrátě financování programu nebylo možné vzorky shromážděné pro hodnocení výsledků měření analyzovat za účelem vytvoření souhrnných údajů. Všichni účastníci zapsaní v ECU-aHUS-403 byli současně zařazeni do protokolu M11-001 a jejich data budou zahrnuta do analýz pro M11-001.
Výchozí stav, 24 měsíců
Výskyt výměny plazmy a infuze plazmy (PE/PI)
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců

Byl vypočítán počet výskytů PE/PI na rok účastníka a sumarizován podle stavu léčby.

Studie byla ukončena pouze s 20 % plánovaného počtu přihlášených a vzhledem k následné ztrátě financování programu nebylo možné vzorky shromážděné pro hodnocení výsledků měření analyzovat za účelem vytvoření souhrnných údajů. Všichni účastníci zapsaní v ECU-aHUS-403 byli současně zařazeni do protokolu M11-001 a jejich data budou zahrnuta do analýz pro M11-001.
Výchozí stav, 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

25. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-aHUS-403
  • 2015-003135-35 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit