A4250、小児胆汁うっ滞のIBAT阻害剤
2024年3月6日 更新者：Albireo
胆汁うっ滞性そう痒症の小児における A4250 の安全性と有効性を実証する探索的第 II 相試験
この研究では、慢性胆汁うっ滞の小児患者の治療選択肢として A4250 (IBATinhibitor) を評価し、主に安全性評価とそう痒症への影響に重点を置いています。
調査の概要
詳細な説明
胆汁うっ滞によるかゆみのためにA4250で治療された患者におけるこの第II相探索的研究の主な目的は次のとおりです。
- A4250 の安全性と忍容性を評価します。最初は単回投与として経口投与し、その後 4 週間の治療期間中に投与します。
- 4週間の治療期間後の血清総胆汁酸の変化を調べる
二次的な安全性の目的には、A4250 の安全性と忍容性の評価が含まれます。最初は単回投与として経口投与され、その後 4 週間の治療期間中に投与されます。これは、治療で発生した AE の発生と、臨床検査やバイタル サインを含む安全性パラメーターの変化によって決定されます。
二次的な有効性の目的は次のとおりです。
- 4 週間の治療期間中に経口投与された A4250 が、肝臓の生化学的変数および掻痒パラメーターに対して有効であることを実証する
- A4250 の薬物動態特性を、最初は単回投与として経口投与し、次に 4 週間の治療期間後に評価します
- 4週間の治療期間後のVASかゆみスコアの変化を評価する
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Stockholm、スウェーデン、17176
- Henrik Arnell
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Copenhagen、デンマーク
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
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Hannover、ドイツ
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
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Tuebingen、ドイツ
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
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Paris、フランス
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
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Orsay
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Paris、Orsay、フランス
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -病歴および研究者の判断に基づく慢性胆汁うっ滞によるそう痒症の診断。 これには、進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）、アラジール症候群（ALGS）、胆道閉鎖症、硬化性胆管炎の患者が含まれますが、これらに限定されません。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、患者のリスクまたは研究への参加と完了の禁忌を構成する、または研究の目的、実施、または評価を妨げる可能性のある状態
- 非代償性肝疾患の臨床的または生化学的徴候
- 肝移植
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：A4250 1
用量I
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A4250
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アクティブコンパレータ：A4250 2
用量 2
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A4250
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アクティブコンパレータ：A4250 3
用量 3
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A4250
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アクティブコンパレータ：A4250 4
用量4
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A4250
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アクティブコンパレータ：A4250 5
投与量 5
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A4250
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アクティブコンパレータ：A4250 6
用量 6
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A4250
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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AE評価
時間枠：4週間
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治療に起因する SAE 有害事象
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4週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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胆汁酸の変化
時間枠：4週間
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胆汁酸の評価
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4週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年8月1日
一次修了 (実際)
2017年3月17日
研究の完了 (実際)
2017年3月17日
試験登録日
最初に提出
2015年11月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月14日
最初の投稿 (推定)
2015年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月6日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。 リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。