A4250, egy IBAT-gátló gyermekkori kolesztázisban
Feltáró fázisú II. vizsgálat az A4250 biztonságosságának és hatásosságának bizonyítására kolesztatikus viszketésben szenvedő gyermekeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a II. fázisú feltáró vizsgálatnak a kolesztázis által kiváltott viszketés miatt A4250-nel kezelt betegeken végzett elsődleges céljai a következők:
- Értékelje az A4250 biztonságosságát és tolerálhatóságát, először egyszeri adagként, majd egy négyhetes kezelési időszak alatt szájon át adva, a kezelés során fellépő SAE-k előfordulása alapján.
- Fedezze fel a szérum összes epesavajának változásait négyhetes kezelési időszak után
A másodlagos biztonsági célok közé tartozik az A4250 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, először egyszeri adagként, majd egy négyhetes kezelési időszak alatt szájon át beadva, amelyet a kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása és a biztonsági paraméterek változásai határoznak meg, beleértve a laboratóriumi vizsgálatokat és az életjeleket.
A másodlagos hatékonysági célok a következők:
- Mutassa be a négyhetes kezelési periódus alatt szájon át adott A4250 hatékonyságát a máj biokémiai változóira és a viszketési paraméterekre
- Értékelje az A4250 farmakokinetikai tulajdonságait orálisan először egyszeri adagként, majd négyhetes kezelés után
- Értékelje a VAS-viszketési pontszám változásait négyhetes kezelési időszak után
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Franciaország
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
Hannover, Németország
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Németország
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Henrik Arnell
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Krónikus cholestasis okozta viszketés diagnózisa az anamnézis és a vizsgáló megítélése alapján. Ez magában foglalja, de nem korlátozódik a progresszív családi intrahepatikus cholestasisban (PFIC), Alagille-szindrómában (ALGS), epeúti atresiában és szklerotizáló cholangitisben szenvedő betegekre.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelent a beteg számára, vagy ellenjavallatot jelent a vizsgálatban való részvételre és annak befejezésére, vagy zavarhatja a vizsgálat céljait, lebonyolítását vagy értékelését.
- A dekompenzált májbetegség klinikai vagy biokémiai jelei
- Májátültetés
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: A4250 1
I. adag
|
A4250
|
|
Aktív összehasonlító: A4250 2
2. adag
|
A4250
|
|
Aktív összehasonlító: A4250 3
3. adag
|
A4250
|
|
Aktív összehasonlító: A4250 4
4. adag
|
A4250
|
|
Aktív összehasonlító: A4250 5
5. adag
|
A4250
|
|
Aktív összehasonlító: A4250 6
6. adag
|
A4250
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AE értékelés
Időkeret: 4 hét
|
Kezelés előtti SAE Nemkívánatos események
|
4 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az epesav változásai
Időkeret: 4 hét
|
Az epesavak értékelése
|
4 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A4250-003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, a megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. Bármilyen kérést a www.vivli.org címre kell benyújtani független tudományos bíráló bizottság általi értékelésre.
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .