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A4250, un inibitore IBAT nella colestasi pediatrica

6 marzo 2024 aggiornato da: Albireo

Uno studio esplorativo di fase II per dimostrare la sicurezza e l'efficacia dell'A4250 nei bambini con prurito colestatico

Questo studio valuterà A4250 (IBATinhibitor) come opzione terapeutica nei pazienti pediatrici con colestasi cronica con particolare attenzione alla valutazione della sicurezza e agli effetti sul prurito

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi primari di questo studio esplorativo di Fase II nei pazienti trattati con A4250 a causa del prurito indotto da colestasi sono:

  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di A4250, somministrato per via orale prima come singola dose e poi durante un periodo di trattamento di quattro settimane, come determinato dal verificarsi di SAE emergenti dal trattamento
  • Esplora i cambiamenti negli acidi biliari totali sierici dopo un periodo di trattamento di quattro settimane

Gli obiettivi di sicurezza secondari includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di A4250, somministrato per via orale prima come dose singola e poi durante un periodo di trattamento di quattro settimane, come determinato dal verificarsi di eventi avversi insorti durante il trattamento e dai cambiamenti nei parametri di sicurezza, inclusi test di laboratorio e segni vitali

Gli obiettivi secondari di efficacia sono:

  • Dimostrare l'efficacia di A4250, somministrato per via orale durante un periodo di trattamento di quattro settimane, sulle variabili biochimiche del fegato e sui parametri del prurito
  • Valutare le proprietà farmacocinetiche di A4250 somministrato per via orale prima come singola dose e poi dopo un periodo di trattamento di quattro settimane
  • Valutare i cambiamenti nel punteggio VAS-prurito dopo un periodo di trattamento di quattro settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Francia
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Germania
      • Hannover, Germania
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Germania
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Henrik Arnell

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di prurito dovuto a colestasi cronica basata sull'anamnesi e sul giudizio dello sperimentatore. Ciò includerà ma non sarà limitato ai pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), sindrome di Alagille (ALGS), atresia biliare e colangite sclerosante

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, costituisca un rischio per il paziente o una controindicazione alla partecipazione e al completamento dello studio, o che possa interferire con gli obiettivi, la condotta o le valutazioni dello studio
  • Segni clinici o biochimici di malattia epatica scompensata
  • Trapianto di fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: A4250 1
Dose I
Droga: A4250
A4250
Comparatore attivo: A4250 2
Dose 2
Droga: A4250
A4250
Comparatore attivo: A42503
Dose 3
Droga: A4250
A4250
Comparatore attivo: A42504
Dose 4
Droga: A4250
A4250
Comparatore attivo: A42505
Dose 5
Droga: A4250
A4250
Comparatore attivo: A42506
Dose 6
Droga: A4250
A4250

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione AE
Lasso di tempo: 4 sett
SAE emergenti dal trattamento Eventi avversi
4 sett

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni degli acidi biliari
Lasso di tempo: 4 settimane
Valutazione degli acidi biliari
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

17 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

15 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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