A4250, um Inibidor IBAT na Colestase Pediátrica
Um estudo exploratório de fase II para demonstrar a segurança e a eficácia do A4250 em crianças com prurido colestático
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os principais objetivos deste estudo exploratório de Fase II em pacientes tratados com A4250 devido ao prurido induzido por colestase são:
- Avalie a segurança e a tolerabilidade do A4250, administrado por via oral primeiro como uma dose única e depois durante um período de tratamento de quatro semanas, conforme determinado pela ocorrência de SAEs emergentes do tratamento
- Explorar mudanças nos ácidos biliares séricos totais após um período de tratamento de quatro semanas
Os objetivos secundários de segurança incluem a avaliação da segurança e tolerabilidade do A4250, administrado por via oral primeiro como dose única e depois durante um período de tratamento de quatro semanas, conforme determinado pela ocorrência de EAs emergentes do tratamento e alterações nos parâmetros de segurança, incluindo testes laboratoriais e sinais vitais
Os objetivos secundários de eficácia são:
- Demonstrar a eficácia do A4250, administrado por via oral durante um período de tratamento de quatro semanas, em variáveis de bioquímica hepática e em parâmetros de prurido
- Avaliar as propriedades farmacocinéticas do A4250 administrado por via oral primeiro como dose única e depois após um período de tratamento de quatro semanas
- Avaliar mudanças na pontuação VAS-coceira após um período de tratamento de quatro semanas
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
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Tuebingen, Alemanha
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
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Copenhagen, Dinamarca
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
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Paris, França
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
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Orsay
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Paris, Orsay, França
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
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London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suécia, 17176
- Henrik Arnell
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de prurido decorrente de colestase crônica com base na história e no julgamento do investigador. Isso incluirá, entre outros, pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC), síndrome de Alagille (ALGS), atresia biliar e colangite esclerosante
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, constitua um risco para o paciente ou uma contraindicação para a participação e conclusão do estudo, ou possa interferir nos objetivos, conduta ou avaliações do estudo
- Sinais clínicos ou bioquímicos de doença hepática descompensada
- transplante de fígado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: A4250 1
Dose eu
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A4250
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Comparador Ativo: A4250 2
Dose 2
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A4250
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Comparador Ativo: A4250 3
Dose 3
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A4250
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Comparador Ativo: A4250 4
Dose 4
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A4250
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Comparador Ativo: A4250 5
Dose 5
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A4250
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Comparador Ativo: A4250 6
Dose 6
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A4250
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação de EA
Prazo: 4 semanas
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EAGs emergentes do tratamento Eventos adversos
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4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações nos ácidos biliares
Prazo: 4 semanas
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Avaliação de ácidos biliares
|
4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A4250-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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Descrição do plano IPD
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