Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A4250, IBAT inhibitor v dětské cholestáze

6. března 2024 aktualizováno: Albireo

Průzkumná studie fáze II k prokázání bezpečnosti a účinnosti A4250 u dětí s cholestatickým pruritem

Tato studie bude hodnotit A4250 (IBATinhibitor) jako možnost léčby u dětských pacientů s chronickou cholestázou s hlavním důrazem na hodnocení bezpečnosti a na účinky na pruritus.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárními cíli této průzkumné studie fáze II u pacientů léčených A4250 kvůli pruritu vyvolanému cholestázou jsou:

  • Zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost A4250, perorálně podávaného nejprve jako jednorázová dávka a poté během čtyřtýdenního léčebného období, jak je určeno výskytem SAE vznikajících při léčbě
  • Prozkoumejte změny celkových žlučových kyselin v séru po čtyřtýdenním léčebném období

Sekundární bezpečnostní cíle zahrnují posouzení bezpečnosti a snášenlivosti A4250, perorálně podávaného nejprve jako jedna dávka a poté během čtyřtýdenního léčebného období, jak je určeno výskytem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a změnami bezpečnostních parametrů včetně laboratorních testů a vitálních funkcí.

Sekundární cíle účinnosti jsou:

  • Prokažte účinnost A4250, perorálně podávaného během čtyřtýdenního léčebného období, na proměnné biochemie jater a na parametry pruritu
  • Vyhodnoťte farmakokinetické vlastnosti A4250 perorálně podávaného nejprve jako jednorázová dávka a poté po čtyřtýdenním léčebném období
  • Vyhodnoťte změny ve skóre svědění VAS po čtyřtýdenním období léčby

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Francie
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Německo
      • Hannover, Německo
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Německo
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Henrik Arnell

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza svědění způsobeného chronickou cholestázou na základě anamnézy a posouzení zkoušejícího. To bude zahrnovat, ale nebude omezeno na pacienty s progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC), Alagilleovým syndromem (ALGS), biliární atrézií a sklerotizující cholangitidou

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího představuje riziko pro pacienta nebo kontraindikaci pro účast a dokončení studie, nebo by mohl narušovat cíle studie, provádění nebo hodnocení
  • Klinické nebo biochemické příznaky dekompenzovaného onemocnění jater
  • Transplantace jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: A4250 1
Dávka I
Lék: A4250
A4250
Aktivní komparátor: A4250 2
Dávka 2
Lék: A4250
A4250
Aktivní komparátor: A4250 3
Dávka 3
Lék: A4250
A4250
Aktivní komparátor: A4250 4
Dávka 4
Lék: A4250
A4250
Aktivní komparátor: A4250 5
Dávka 5
Lék: A4250
A4250
Aktivní komparátor: A4250 6
Dávka 6
Lék: A4250
A4250

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení AE
Časové okno: 4 týdny
SAE související s léčbou Nežádoucí účinky
4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny žlučových kyselin
Časové okno: 4 týdny
Hodnocení žlučových kyselin
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albireo

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A4250-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.

Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská cholestáza

Klinické studie na A4250

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit