A4250, ингибитор IBAT при педиатрическом холестазе
Исследовательское исследование фазы II для демонстрации безопасности и эффективности A4250 у детей с холестатическим зудом
Обзор исследования
Подробное описание
Основными целями этого исследовательского исследования фазы II у пациентов, получавших A4250 по поводу зуда, вызванного холестазом, являются:
- Оценить безопасность и переносимость A4250 при пероральном введении сначала в виде однократной дозы, а затем в течение четырехнедельного периода лечения, что определяется возникновением СНЯ, возникающих при лечении.
- Изучите изменения общего содержания желчных кислот в сыворотке после четырехнедельного периода лечения.
Вторичные цели безопасности включают оценку безопасности и переносимости A4250 при пероральном введении сначала в виде однократной дозы, а затем в течение четырехнедельного периода лечения, что определяется возникновением нежелательных явлений, возникающих при лечении, и изменениями параметров безопасности, включая лабораторные тесты и показатели жизнедеятельности.
Вторичные цели эффективности заключаются в следующем:
- Продемонстрировать эффективность перорального приема A4250 в течение четырехнедельного периода лечения в отношении биохимических показателей печени и параметров зуда.
- Оценить фармакокинетические свойства A4250 при пероральном введении сначала в виде однократной дозы, а затем после четырехнедельного периода лечения.
- Оцените изменения зуда по шкале ВАШ после четырехнедельного периода лечения.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Hannover, Германия
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Германия
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Франция
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция, 17176
- Henrik Arnell
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагноз зуда вследствие хронического холестаза основан на данных анамнеза и заключении исследователя. Это будет включать, но не ограничиваться пациентами с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC), синдромом Алажиля (ALGS), атрезией желчевыводящих путей и склерозирующим холангитом.
Критерий исключения:
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, представляет риск для пациента или является противопоказанием для участия и завершения исследования или может помешать целям, проведению или оценке исследования.
- Клинические или биохимические признаки декомпенсированного заболевания печени
- Трансплантация печени
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: А4250 1
Доза I
|
А4250
|
|
Активный компаратор: А4250 2
Доза 2
|
А4250
|
|
Активный компаратор: А4250 3
Доза 3
|
А4250
|
|
Активный компаратор: А4250 4
Доза 4
|
А4250
|
|
Активный компаратор: А4250 5
Доза 5
|
А4250
|
|
Активный компаратор: А4250 6
Доза 6
|
А4250
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка АЭ
Временное ограничение: 4 недели
|
СНЯ, возникающие при лечении Нежелательные явления
|
4 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения желчных кислот
Временное ограничение: 4 недели
|
Оценка желчных кислот
|
4 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- A4250-003
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .