A4250，一种用于小儿胆汁淤积的 IBAT 抑制剂
2024年3月6日 更新者：Albireo
一项探索性 II 期研究，以证明 A4250 在儿童胆汁淤积性瘙痒症中的安全性和有效性
本研究将评估 A4250（IBAT 抑制剂）作为慢性胆汁淤积儿科患者的一种治疗选择，主要侧重于安全性评估和对瘙痒的影响
研究概览
详细说明
这项针对因胆汁淤积引起的瘙痒症接受 A4250 治疗的患者进行的 II 期探索性研究的主要目的是：
- 评估 A4250 的安全性和耐受性，首先作为单剂量口服给药，然后在为期 4 周的治疗期间，由治疗中出现的 SAE 确定
- 探索 4 周治疗期后血清总胆汁酸的变化
次要安全性目标包括评估 A4250 的安全性和耐受性，首先作为单剂量口服给药，然后在为期 4 周的治疗期间，由治疗中出现的 AE 的发生和安全参数的变化（包括实验室测试和生命体征）确定
次要功效目标是：
- 证明在为期 4 周的治疗期间口服 A4250 对肝脏生化变量和瘙痒参数的疗效
- 首先评估单剂量口服 A4250 的药代动力学特性，然后在 4 周治疗期后评估
- 评估 4 周治疗期后 VAS 瘙痒评分的变化
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
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Hannover、德国
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
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Tuebingen、德国
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
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Paris、法国
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
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Orsay
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Paris、Orsay、法国
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
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Stockholm、瑞典、17176
- Henrik Arnell
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London、英国
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据病史和研究者的判断诊断慢性胆汁淤积引起的瘙痒。 这将包括但不限于患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC)、Alagille 综合征 (ALGS)、胆道闭锁和硬化性胆管炎的患者
排除标准：
- 研究者认为对患者构成风险或参与和完成研究的禁忌症，或可能干扰研究目标、行为或评估的任何情况
- 失代偿性肝病的临床或生化征象
- 肝移植
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：A4250 1
剂量 I
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A4250
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有源比较器：A4250 2
剂量 2
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A4250
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有源比较器：A4250 3
剂量 3
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A4250
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有源比较器：A4250 4
剂量 4
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A4250
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有源比较器：A4250 5
剂量 5
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A4250
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有源比较器：A4250 6
剂量 6
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A4250
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AE评价
大体时间：4周
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治疗中出现的 SAE 不良事件
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4周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胆汁酸变化
大体时间：4周
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胆汁酸的评估
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4周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年8月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月17日
研究完成 (实际的)
2017年3月17日
研究注册日期
首次提交
2015年11月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月14日
首次发布 (估计的)
2015年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护研究参与者的隐私。 任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后（以较晚者为准）获得。
IPD 共享访问标准
有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
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