A4250, un inhibiteur de l'IBAT dans la cholestase pédiatrique
Une étude exploratoire de phase II pour démontrer l'innocuité et l'efficacité de l'A4250 chez les enfants atteints de prurit cholestatique
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les principaux objectifs de cette étude exploratoire de phase II chez des patients traités par A4250 en raison d'un prurit induit par une cholestase sont les suivants :
- Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'A4250, d'abord administré par voie orale en dose unique, puis pendant une période de traitement de quatre semaines, en fonction de la survenue d'EIG apparus sous traitement
- Explorer les changements des acides biliaires totaux sériques après une période de traitement de quatre semaines
Les objectifs de sécurité secondaires comprennent l'évaluation de la sécurité et de la tolérabilité de l'A4250, administré d'abord par voie orale en une dose unique, puis pendant une période de traitement de quatre semaines, tel que déterminé par la survenue d'événements indésirables liés au traitement et les modifications des paramètres de sécurité, y compris les tests de laboratoire et les signes vitaux.
Les objectifs secondaires d'efficacité sont les suivants :
- Démontrer l'efficacité de l'A4250, administré par voie orale pendant une période de traitement de quatre semaines, sur les variables biochimiques hépatiques et sur les paramètres de prurit
- Évaluer les propriétés pharmacocinétiques de l'A4250 administré par voie orale d'abord en dose unique, puis après une période de traitement de quatre semaines
- Évaluer les changements du score VAS-démangeaisons après une période de traitement de quatre semaines
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Hannover, Allemagne
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
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Tuebingen, Allemagne
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
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Copenhagen, Danemark
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
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Paris, France
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
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Orsay
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Paris, Orsay, France
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
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London, Royaume-Uni
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suède, 17176
- Henrik Arnell
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de prurit dû à une cholestase chronique basé sur les antécédents et le jugement de l'investigateur. Cela inclura, mais sans s'y limiter, les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), de syndrome d'Alagille (ALGS), d'atrésie biliaire et de cholangite sclérosante
Critère d'exclusion:
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, constitue un risque pour le patient ou une contre-indication à la participation et à l'achèvement de l'étude, ou pourrait interférer avec les objectifs, la conduite ou les évaluations de l'étude
- Signes cliniques ou biochimiques d'une maladie hépatique décompensée
- Transplantation hépatique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur actif: A4250 1
Dose-je
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A4250
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Comparateur actif: A4250 2
Dose 2
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A4250
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Comparateur actif: A4250 3
Dose 3
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A4250
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Comparateur actif: A4250 4
Dose 4
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A4250
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Comparateur actif: A4250 5
Dose 5
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A4250
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Comparateur actif: A4250 6
Dose 6
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A4250
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation AE
Délai: 4 semaines
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EIG apparus sous traitement Événements indésirables
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4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications des acides biliaires
Délai: 4 semaines
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Évaluation des acides biliaires
|
4 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A4250-003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude. Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
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