Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A4250, en IBAT-hämmare vid pediatrisk kolestas

6 mars 2024 uppdaterad av: Albireo

En undersökande fas II-studie för att demonstrera säkerheten och effekten av A4250 hos barn med kolestatisk klåda

Denna studie kommer att utvärdera A4250 (IBATinhibitor) som ett behandlingsalternativ hos pediatriska patienter med kronisk kolestas med huvudvikt på säkerhetsutvärdering och på effekter på klåda

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

De primära syftena med denna explorativa fas II-studie på patienter som behandlats med A4250 på grund av kolestasinducerad klåda är att:

  • Bedöm säkerheten och tolerabiliteten av A4250, oralt administrerat först som en engångsdos och sedan under en fyra veckors behandlingsperiod, vilket bestäms av förekomsten av behandlingsuppkommande SAE
  • Utforska förändringar i totala gallsyror i serum efter en fyra veckors behandlingsperiod

Sekundära säkerhetsmål inkluderar bedömning av säkerheten och tolerabiliteten av A4250, oralt administrerat först som en engångsdos och sedan under en fyra veckors behandlingsperiod, som bestäms av förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar och förändringar i säkerhetsparametrar inklusive laboratorietester och vitala tecken

Sekundära effektmål är att:

  • Visa effektiviteten av A4250, oralt administrerat under en fyra veckors behandlingsperiod, på leverbiokemivariabler och på klådaparametrar
  • Utvärdera de farmakokinetiska egenskaperna hos A4250 oralt administrerat först som en engångsdos och sedan efter en fyra veckors behandlingsperiod
  • Utvärdera förändringar i VAS-klåda efter en fyra veckors behandlingsperiod

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Frankrike
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Henrik Arnell
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Tyskland
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av klåda på grund av kronisk kolestas baserad på historia och utredarens bedömning. Detta kommer att inkludera men kommer inte att vara begränsat till patienter med progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC), Alagilles syndrom (ALGS), biliär atresi och skleroserande kolangit

Exklusions kriterier:

  • Varje tillstånd som enligt utredarens åsikt utgör en risk för patienten eller en kontraindikation för deltagande och slutförande av studien, eller som kan störa studiens mål, uppförande eller utvärderingar
  • Kliniska eller biokemiska tecken på dekompenserad leversjukdom
  • Levertransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: A4250 1
Dos I
Läkemedel: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 2
Dos 2
Läkemedel: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 3
Dos 3
Läkemedel: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 4
Dos 4
Läkemedel: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 5
Dos 5
Läkemedel: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 6
Dos 6
Läkemedel: A4250
A4250

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
AE-utvärdering
Tidsram: 4 veckor
Behandlingsuppkommande SAE Biverkningar
4 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gallsyraförändringar
Tidsram: 4 veckor
Utvärdering av gallsyror
4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Albireo

Utredare

  • Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

17 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

17 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2015

Första postat (Beräknad)

15 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A4250-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.

Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet. Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.

Tidsram för IPD-delning

I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.

Kriterier för IPD Sharing Access

Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera