A4250, un inhibidor de IBAT en la colestasis pediátrica
Un estudio exploratorio de fase II para demostrar la seguridad y eficacia de A4250 en niños con prurito colestásico
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los objetivos principales de este estudio exploratorio de fase II en pacientes tratados con A4250 debido a prurito inducido por colestasis son:
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de A4250, administrado por vía oral primero como una dosis única y luego durante un período de tratamiento de cuatro semanas, según lo determinado por la aparición de EAG emergentes del tratamiento.
- Explore los cambios en los ácidos biliares totales en suero después de un período de tratamiento de cuatro semanas
Los objetivos de seguridad secundarios incluyen la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de A4250, administrado por vía oral primero como una dosis única y luego durante un período de tratamiento de cuatro semanas, según lo determinado por la aparición de eventos adversos emergentes del tratamiento y los cambios en los parámetros de seguridad, incluidas las pruebas de laboratorio y los signos vitales.
Los objetivos secundarios de eficacia son:
- Demostrar la eficacia de A4250, administrado por vía oral durante un período de tratamiento de cuatro semanas, en las variables bioquímicas hepáticas y en los parámetros de prurito.
- Evaluar las propiedades farmacocinéticas de A4250 administrado por vía oral primero como dosis única y luego después de un período de tratamiento de cuatro semanas
- Evaluar los cambios en la puntuación de picazón de la EVA después de un período de tratamiento de cuatro semanas
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Hannover, Alemania
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Alemania
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Francia
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Francia
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Stockholm, Suecia, 17176
- Henrik Arnell
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de prurito debido a colestasis crónica basado en la historia y el criterio del investigador. Esto incluirá, entre otros, pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), síndrome de Alagille (ALGS), atresia biliar y colangitis esclerosante.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, constituya un riesgo para el paciente o una contraindicación para la participación y finalización del estudio, o que pueda interferir con los objetivos, la realización o las evaluaciones del estudio.
- Signos clínicos o bioquímicos de enfermedad hepática descompensada
- Trasplante de hígado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: A4250 1
Dosis I
|
A4250
|
|
Comparador activo: A4250 2
Dosis 2
|
A4250
|
|
Comparador activo: A4250 3
Dosis 3
|
A4250
|
|
Comparador activo: A4250 4
Dosis 4
|
A4250
|
|
Comparador activo: A4250 5
Dosis 5
|
A4250
|
|
Comparador activo: A4250 6
Dosis 6
|
A4250
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación EA
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
SAEs emergentes del tratamiento Eventos adversos
|
4 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en los ácidos biliares
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Evaluación de ácidos biliares
|
4 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- A4250-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio. Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .