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A4250, ein IBAT-Inhibitor bei pädiatrischer Cholestase

6. März 2024 aktualisiert von: Albireo

Eine explorative Phase-II-Studie zum Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit von A4250 bei Kindern mit cholestatischem Pruritus

In dieser Studie wird A4250 (IBAT-Inhibitor) als Behandlungsoption bei pädiatrischen Patienten mit chronischer Cholestase bewertet, wobei der Schwerpunkt auf der Sicherheitsbewertung und den Auswirkungen auf Juckreiz liegt

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Hauptziele dieser explorativen Phase-II-Studie bei Patienten, die aufgrund von Cholestase-induziertem Juckreiz mit A4250 behandelt wurden, sind:

  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von A4250, oral verabreicht zuerst als Einzeldosis und dann während einer vierwöchigen Behandlungsphase, bestimmt durch das Auftreten behandlungsbedingter SUE
  • Untersuchen Sie die Veränderungen der Gesamtgallensäuren im Serum nach einer vierwöchigen Behandlungsdauer

Zu den sekundären Sicherheitszielen gehört die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von A4250, oral verabreicht zuerst als Einzeldosis und dann während einer vierwöchigen Behandlungsphase, bestimmt durch das Auftreten behandlungsbedingter UE und Änderungen der Sicherheitsparameter, einschließlich Labortests und Vitalfunktionen

Sekundäre Wirksamkeitsziele sind:

  • Demonstrieren Sie die Wirksamkeit von A4250, das während einer vierwöchigen Behandlungsphase oral verabreicht wird, auf Leberbiochemie-Variablen und Pruritus-Parameter
  • Bewerten Sie die pharmakokinetischen Eigenschaften von A4250, das zuerst als Einzeldosis und dann nach einer vierwöchigen Behandlung oral verabreicht wird
  • Bewerten Sie die Veränderungen des VAS-Juckreiz-Scores nach einer vierwöchigen Behandlungsdauer

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Deutschland
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Frankreich
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Henrik Arnell
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Juckreiz aufgrund chronischer Cholestase basierend auf der Anamnese und dem Urteil des Prüfarztes. Dazu gehören unter anderem Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), Alagille-Syndrom (ALGS), Gallengangsatresie und sklerosierender Cholangitis

Ausschlusskriterien:

  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für den Patienten oder eine Kontraindikation für die Teilnahme und den Abschluss der Studie darstellt oder die Ziele, Durchführung oder Auswertungen der Studie beeinträchtigen könnte
  • Klinische oder biochemische Anzeichen einer dekompensierten Lebererkrankung
  • Lebertransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: A4250 1
Dosis I
Arzneimittel: A4250
A4250
Aktiver Komparator: A4250 2
Dosis 2
Arzneimittel: A4250
A4250
Aktiver Komparator: A4250 3
Dosis 3
Arzneimittel: A4250
A4250
Aktiver Komparator: A4250 4
Dosis 4
Arzneimittel: A4250
A4250
Aktiver Komparator: A4250 5
Dosis 5
Arzneimittel: A4250
A4250
Aktiver Komparator: A4250 6
Dosis 6
Arzneimittel: A4250
A4250

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AE-Auswertung
Zeitfenster: 4 Wo
Behandlungsbedingte SUE Nebenwirkungen
4 Wo

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gallensäure verändert sich
Zeitfenster: 4 Wochen
Bewertung von Gallensäuren
4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

15. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.

Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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