A4250, en IBAT-hemmer i pediatrisk kolestase
En utforskende fase II-studie for å demonstrere sikkerheten og effekten av A4250 hos barn med kolestatisk kløe
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmålene med denne fase II-utforskende studien hos pasienter behandlet med A4250 på grunn av kolestaseindusert pruritus er å:
- Vurder sikkerheten og toleransen til A4250, oralt administrert først som en enkeltdose og deretter i løpet av en fire ukers behandlingsperiode, bestemt av forekomsten av behandlingsfremkommende SAE
- Utforsk endringer i totale gallesyrer i serum etter en fire ukers behandlingsperiode
Sekundære sikkerhetsmål inkluderer vurdering av sikkerheten og tolerabiliteten til A4250, oralt administrert først som en enkeltdose og deretter i løpet av en fire ukers behandlingsperiode, som bestemt av forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger og endringer i sikkerhetsparametere inkludert laboratorietester og vitale tegn
Sekundære effektivitetsmål er å:
- Demonstrere effekten av A4250, oralt administrert i løpet av en fire ukers behandlingsperiode, på leverbiokjemivariabler og på pruritusparametere
- Evaluer de farmakokinetiske egenskapene til A4250 oralt administrert først som en enkeltdose og deretter etter en fire ukers behandlingsperiode
- Evaluer endringer i VAS-kløe score etter en fire ukers behandlingsperiode
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Frankrike
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Henrik Arnell
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Tyskland
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av pruritus på grunn av kronisk kolestase basert på historie og etterforskers vurdering. Dette vil inkludere, men vil ikke være begrenset til, pasienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC), Alagille syndrom (ALGS), biliær atresi og skleroserende kolangitt
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening utgjør en risiko for pasienten eller en kontraindikasjon for deltakelse og fullføring av studien, eller som kan forstyrre studiens mål, oppførsel eller evalueringer
- Kliniske eller biokjemiske tegn på dekompensert leversykdom
- Levertransplantasjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: A4250 1
Dose I
|
A4250
|
|
Aktiv komparator: A4250 2
Dose 2
|
A4250
|
|
Aktiv komparator: A4250 3
Dose 3
|
A4250
|
|
Aktiv komparator: A4250 4
Dose 4
|
A4250
|
|
Aktiv komparator: A4250 5
Dose 5
|
A4250
|
|
Aktiv komparator: A4250 6
Dose 6
|
A4250
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AE-evaluering
Tidsramme: 4 uker
|
Behandlingsfremkallende SAE Bivirkninger
|
4 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gallesyreforandringer
Tidsramme: 4 uker
|
Evaluering av gallesyrer
|
4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A4250-003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne. Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .