A4250, IBAT-inhibiittori lasten kolestaasissa
Tutkiva vaiheen II tutkimus A4250:n turvallisuuden ja tehon osoittamiseksi lapsilla, joilla on kolestaattinen kutina
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän vaiheen II tutkivan tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet potilailla, joita hoidetaan A4250:llä kolestaasin aiheuttaman kutinan vuoksi, ovat:
- Arvioi A4250:n turvallisuus ja siedettävyys, annettuna ensin kerta-annoksena suun kautta ja sitten neljän viikon hoitojakson aikana, hoidon aiheuttamien SAE-tautien esiintymisen perusteella.
- Tutki seerumin kokonaissappihappojen muutoksia neljän viikon hoitojakson jälkeen
Toissijaisiin turvallisuustavoitteisiin kuuluu A4250:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi, annettuna ensin kerta-annoksena ja sitten neljän viikon hoitojakson aikana. Tämä määräytyy hoidon yhteydessä ilmenevien haittavaikutusten esiintymisen ja turvallisuusparametrien, mukaan lukien laboratoriokokeet ja elintoiminnot, perusteella.
Toissijaiset tehokkuustavoitteet ovat:
- Osoita A4250:n teho suun kautta neljän viikon hoitojakson aikana maksan biokemiallisiin muuttujiin ja kutinaparametreihin
- Arvioi A4250:n farmakokineettiset ominaisuudet oraalisesti ensin kerta-annoksena ja sitten neljän viikon hoitojakson jälkeen
- Arvioi muutokset VAS-kutinapisteissä neljän viikon hoitojakson jälkeen
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Ranska
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 17176
- Henrik Arnell
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Saksa
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kroonisesta kolestaasista johtuvan kutinan diagnoosi historian ja tutkijan harkinnan perusteella. Tämä koskee, mutta ei rajoitu potilaisiin, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC), Alagillen oireyhtymä (ALGS), sappireuma ja sklerosoiva kolangiitti
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä muodostaa potilaalle riskin tai vasta-aiheen tutkimukseen osallistumiselle ja tutkimukseen valmistumiselle tai voi häiritä tutkimuksen tavoitteita, suorittamista tai arviointeja
- Dekompensoituneen maksasairauden kliiniset tai biokemialliset merkit
- Maksansiirto
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: A4250 1
Annos I
|
A4250
|
|
Active Comparator: A4250 2
Annos 2
|
A4250
|
|
Active Comparator: A4250 3
Annos 3
|
A4250
|
|
Active Comparator: A4250 4
Annos 4
|
A4250
|
|
Active Comparator: A4250 5
Annos 5
|
A4250
|
|
Active Comparator: A4250 6
Annos 6
|
A4250
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE-arviointi
Aikaikkuna: 4 vk
|
Hoitoon liittyvät SAE:t Haittatapahtumat
|
4 vk
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sappihapon muutokset
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Sappihappojen arviointi
|
4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .